Søk

Innhold

7. Genterapi, genredigering og mitokondriedonasjon

7.1 Sammendrag

Bioteknologiloven definerer genterapi som «overføring av genetisk materiale til humane celler for medisinske formål eller for å påvirke biologiske funksjoner.» Genterapi kan brukes for å behandle eller forhindre alvorlig sykdom.

Tradisjonelt har bruken av genterapi vært begrenset på grunn av usikkerhet når det gjelder trygge og effektive metoder for overføring av genetisk materiale. De siste årene er det utviklet en ny metode (CRISPR/Cas9) som på sikt gjør det mulig å utføre målrettede endringer i genene til mennesker på en mer nøyaktig, raskere og billigere måte enn tidligere. Denne teknologien antas å få stor betydning for utviklingen av genterapeutika i tiden som kommer.

Mitokondriedonasjon er en samlebetegnelse for ulike metoder for å hindre at et framtidig barn får overført mitokondrier med sykdomsfremkallende genfeil. Metoden innebærer at mitokondrier med genfeil (fra mor) erstattes med mitokondrier fra en frisk donor. Mitokondriedonasjon er omstridt fordi den innebærer endringer som videreføres til kommende generasjoner gjennom jentebarn, og fordi langtidsvirkningene av metoden er ukjent. Noen peker også på at barn som fødes etter denne metoden, vil ha DNA fra tre personer.

I oktober 2015 fikk Storbritannia et lovverk som åpner for mitokondriedonasjon. Storbritannia skiller mellom endringer i DNA fra cellekjernen og DNA fra mitokondriene. Bare endring av DNA fra cellekjernen defineres som genmodifisering av kjønnscellene.

Begge dagens metoder for mitokondriedonasjon innebærer en viss risiko for at noen mitokondrier fra mor overføres til barnet. Dette vil ikke alltid føre til at barnet blir sykt. Hvor mange skadede mitokondrier som skal til før barnet utvikler sykdom, varierer med ulike typer genfeil. Foreløpig vet man heller ikke nok om mulige konsekvenser for barnet dersom de donerte mitokondriene fungerer dårlig sammen med DNA fra mors cellekjerne.

I Norge vil behandling med mitokondriedonasjon ikke være tillatt, fordi den krever bruk av donoregg og fordi den vil være i strid med forbudet i bioteknologiloven mot genterapi som kan medføre genetiske endringer i kjønnsceller.

Departementet mener genterapi på mennesker bare bør tillates brukt til medisinske formål. Annen bruk bør fortsatt forbys, for eksempel gendoping og genterapi for å endre eller forbedre menneskers egenskaper.

Forbudet mot å skape genetiske endringer som går i arv til kommende generasjoner, bør også videreføres. Genterapi er fortsatt forbundet med stor usikkerhet. Det er derfor nødvendig med en føre-var tilnærming så lenge en ikke kan forsikre seg om at behandlingen ikke kan ha utilsiktede alvorlige bieffekter. En alvorlig syk pasient bør kunne samtykke til en behandling av seg selv med usikkert utfall, men ikke til genetiske endringer på vegne av fremtidige generasjoner. Behandling med genterapi på befruktede egg og behandling som kan medføre genetiske endringer i kjønnsceller, bør derfor fortsatt være forbudt.

Dette betyr blant annet at CRISPR/Cas9-metoden ikke kan brukes til å behandle arvelige defekter i befruktede egg og kjønnsceller. Forbudet omfatter ikke bruk av CRISPR/Cas9 til behandling av somatiske celler hos for eksempel kreftpasienter.

Departementet foreslår imidlertid å åpne for genterapi på fostre ved tilstander som fører til uopprettelig skade allerede før fødselen. Dette er behandling som kan forebygge alvorlig skade hos fosteret uten at genetiske endringer vil gå i arv. Helsedirektoratet viser i sin rapport til at genterapi på fostre foreløpig er forbundet med så mye usikkerhet og etiske problemstillinger at kliniske studier inntil videre ikke er aktuelt i Norge. Genterapi på fostre vil eventuelt bare være aktuelt for tilstander som manifesterer seg tidlig i svangerskapet og som fører til uopprettelig skade allerede før fødselen. Når det etter hvert kommer trygge og effektive behandlinger, bør det ikke være forbudt å ta dem i bruk. Det kan bli aktuelt med studier også i Norge.

Når bruk av genterapi i dag er regulert i tre ulike lover, gir dette et uoversiktlig regelverk. Reguleringen medfører også uforholdsmessig ressursbruk. Dette gjelder særlig godkjenningsordningene, som i tillegg kan medføre unødvendige forsinkelser av viktige forskningsprosjekter. Departementet foreslår derfor å harmonisere og forenkle reglene om genterapi.

Vi vet i dag mer om risikoen knyttet til genterapi enn hva som var tilfelle da bioteknologilovens regulering av genterapi ble vedtatt. Graden av ukjent risiko ved genterapi synes i dag å være tilsvarende som for annen utprøving av legemidler. Departementet foreslår derfor å oppheve godkjenningsordningen etter bioteknologiloven. Godkjenningene som gjøres av legemiddelmyndighetene og REK, er tilstrekkelig. Departementet er dessuten enig med mindretallet i Bioteknologirådet, som uttaler at det vil være uhensiktsmessig å gjøre en ny utredning i Norge når legemidlene allerede har vært grundig utredet med hensyn til kvalitet, sikkerhet og effekt sentralt i EU.

Videre er departementet enig med Helsedirektoratet og Bioteknologirådet, som vil fjerne kravet om at genterapi bare kan brukes til behandling av sykdommer som anses som alvorlige. Genterapi bør vurderes etter de samme kriteriene som annen, mer konvensjonell behandling, og ikke begrenses til behandling eller forebygging av alvorlig sykdom.

Departementet er også enig i at vaksiner som brukes i dag innenfor det nasjonale vaksinasjonsprogrammet, ikke bør omfattes av reguleringen av genterapi.

Mitokondrie-DNA overføres fra mor til barn, dvs. at eventuelle endringer ikke går i arv til kommende generasjoner dersom barnet er en gutt. Noe DNA kan dermed gå i arv når barnet er en jente, noe som reiser etiske spørsmål. Det overførte DNA vil imidlertid utgjøre en svært liten del av det totale arvematerialet til kommende generasjoner. Både Helsedirektoratet og Bioteknologirådet mener det ikke bør åpnes for mitokondriedonasjon nå på grunn av risiko- og sikkerhetsaspektet. Spørsmålet er imidlertid om loven bør åpne for at direktoratet kan tillate mitokondriedonasjon dersom det senere kommer ny kunnskap som tilsier at dette er trygt. Slik donasjon kan forhindre alvorlig sykdom hos fosteret. I dette spørsmålet har regjeringen ikke falt ned på en endelig konklusjon.

7.2 Komiteens merknader

Komiteen viser til at Bioteknologirådet mener bioteknologilovens virkeområde bør utvides slik at genterapi for annet enn medisinske formål blir forbudt. Komiteen viser til at regjeringen mener at genterapi på mennesker bare skal være tillatt å bruke til medisinske formål. Forbudet mot annen bruk, som for eksempel gendoping og genterapi for å endre eller forbedre menneskers egenskaper, videreføres.

Komiteen viser til at regjeringen vil videreføre forbudet mot å skape genetiske endringer gjennom genterapi som går i arv til kommende generasjoner. Komiteen er enig i dette.

Komiteen viser til at regjeringen vil åpne for genterapi på fostre ved tilstander som manifesterer seg tidlig i svangerskapet og som fører til uopprettelig skade allerede før fødselen.

Komiteen viser til at regjeringen vil harmonisere og forenkle reguleringen av genterapi, blant annet oppheve kravet om godkjenning av genterapi i bioteknologiloven.

Komiteen viser til at regjeringen vil oppheve kravet om at genterapi bare kan brukes til behandling av sykdommer som må anses som alvorlige.

Komiteen viser til at regjeringen vil unnta vaksiner som brukes innenfor det nasjonale vaksinasjonsprogrammet fra reguleringen av genterapi i bioteknologiloven.

Komiteen er enig med departementet i at genterapi bare skal brukes til medisinske formål. Annen bruk, som gendoping eller genterapi for å forbedre menneskers egenskaper, skal fortsatt forbys.

Komiteens flertall, medlemmene fra Høyre, Senterpartiet, Sosialistisk Venstreparti, Venstre og Kristelig Folkeparti, mener genterapi og genredigering som kan gi bedre medisinsk behandling for en rekke ulike sykdommer og tilstander, er positivt. Flertallet understreker at dette forutsetter at det er pasientens egne celler som endres, uten at dette går i arv. I slike tilfeller bør ordinær vurdering av medisinsk nytte, kostnader og risiko for den enkelte legges til grunn.

Flertallet viser til Bioteknologirådets uttalelse om at genterapi for annet enn medisinske formål bør være forbudt, og stiller seg bak dette standpunktet. Mennesket har en ukrenkelig egenverdi, og flertallet ønsker ikke et samfunn hvor det er tillatt å benytte genterapi for å forbedre menneskers egenskaper.

Komiteens medlemmer fra Høyre, Senterpartiet, Venstre og Kristelig Folkeparti mener det er etisk problematisk å åpne for behandling som fører til at barn får DNA fra mer enn to personer. Disse medlemmer viser til at man heller ikke har oversikt over hvilke konsekvenser det vil få dersom de donerte mitokondriene fungerer dårlig sammen med DNA fra mors cellekjerne. I dag er ikke mitokondriedonasjon tillatt, både fordi det kreves bruk av donoregg og fordi det kan medføre genetiske endringer i kjønnsceller. Disse medlemmer mener at mitokondriedonasjon ikke skal tillates uavhengig av regelverket knyttet til bruk av donoregg.

Komiteens medlemmer fra Senterpartiet og Kristelig Folkeparti fremmer på denne bakgrunn følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen ikke legge til rette for at mitokondriedonasjon tillates i Norge.»

Komiteens flertall, medlemmene fra Arbeiderpartiet, Fremskrittspartiet og Høyre, mener like fullt at det er behov for å harmonisere og forenkle reguleringen av genterapi.

Flertallet støtter forslaget om å oppheve godkjenningsordningen etter bioteknologiloven og mener at godkjenningen som gjøres av legemiddelmyndighetene og REK, er tilstrekkelig.

Komiteens medlemmer fra Senterpartiet og Kristelig Folkeparti viser til at Bioteknologirådet mener det bør kreves godkjenning av alle som rekvirerer genetiske undersøkelser, både prediktive og diagnostiske, og at det bør kreves virksomhetsgodkjenning for alle som rekvirerer gentester, også virksomheter utenfor helsevesenet. Godkjenning av virksomhet ved helseforetak bør gis på helseforetaksnivå, men med en angivelse i vedtaket om hvilken avdeling eller enhet innen helseforetaket godkjenningen gjelder. Disse medlemmer støtter dette.

På denne bakgrunn fremmes følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen opprettholde kravet om godkjenning av behandlingsformer for genterapi.»

Komiteen støtter at vaksiner som brukes innenfor det nasjonale vaksinasjonsprogrammet, skal unntas fra reguleringen av genterapi i bioteknologiloven.

Komiteens flertall, medlemmene fra Arbeiderpartiet, Fremskrittspartiet, Sosialistisk Venstreparti og Venstre, har merket seg at genterapi brukes for å behandle eller forhindre alvorlig sykdom. Flertallet vil fremheve at dette representerer store fremskritt og gir mulighet til å behandle alvorlig sykdom hos mennesker. Flere anerkjente store vitenskapelige publikasjoner om miljø, som National Academy of Sciences og European Society of Human Genetics, støtter nå bruk og utvikling av slike metoder innenfor et trygt rammeverk.

Det første barnet som ble født etter såkalt mitokondriedonasjon – en samlebetegnelse for metoder som hindrer at barn får overført mitokondrier med sykdomsfremkallende genfeil – ble født i Mexico i april 2016. Storbritannia åpnet lovverket for slike metoder i oktober 2015, og flere land er forventet å følge etter. Metoden er omdiskutert fordi den krever at det «lånes» mitokondrier fra celleveggen til et friskt egg, og det fordrer en eggdonor. Flertallet har merket seg at fagmiljøene tilbakeviser påstanden om dette blir «barn med tre foreldre». Det er den genetiske moren som er mor, det er henne barnet vil bli genetisk likt, men man bytter ut syke celler med friske og hindrer at barnet fødes med alvorlig sykdom.

Flertallet har merket seg at Helsedirektoratet og et flertall i Bioteknologirådet mener det ikke bør åpnes for mitokondriedonasjon på dette tidspunktet, men at det kan vurderes å åpne loven for at Helsedirektoratet kan tillate mitokondriedonasjon dersom det på et senere tidspunkt kommer ny kunnskap som tilsier at dette er trygt. Regjeringen har ikke endelig konkludert.

Et annet flertall, medlemmene fra Arbeiderpartiet, Fremskrittspartiet og Sosialistisk Venstreparti, mener meldingens drøftinger og faglige innspill i forbindelse med komiteens behandling gir en sterk nok begrunnelse til å gå inn for å støtte mindretallet i Bioteknologirådet, som ønsker å tillate mitokondriedonasjon med den begrunnelsen at den ikke skiller seg vesentlig fra risiko som er forbundet med annen medisinsk behandling av tilsvarende art. Dette flertallet mener at Norge som kunnskapsnasjon bør bidra til utviklingen sammen med andre, til beste for menneskers helse innenfor etisk forsvarlige grenser.

Dette flertallet peker på at dette fordrer at forbudet mot eggdonasjon må oppheves.

Dette flertallet støtter Bioteknologirådet i at kravet om at genterapi bare kan benyttes til behandling av «alvorlig» sykdom, bør erstattes av et krav om samme risiko- og nyttevurdering som ved annen medisinsk behandling.

Dette flertallet vil presisere at en lovliggjøring i bioteknologiloven ikke betyr at det er medisinsk forsvarlig å starte slik behandling i Norge nå. Flertallet mener det bør åpnes for mitokondriedonasjon i bioteknologiloven, men at det medisinske fagmiljøet må vurdere når det eventuelt skal gjennomføres i praksis. Det er mulig at Norge bør samarbeide med andre land, for eksempel Storbritannia, om behandlingstilbudet fordi pasientgruppen vil være svært liten. Større pasientgrunnlag vil gi mer profesjonalitet i behandlingstilbudet.

Komiteens medlemmer fra Høyre og Venstre anerkjenner de fantastiske mulighetene som ligger i ny medisinsk forskning, likevel mener disse medlemmer at tiden ikke er moden for å tillate mitokondriedonasjon nå. Disse medlemmer mener bioteknologiloven må revideres ofte og i takt med ny kunnskap, samtidig som lovverket må være innenfor etisk forsvarlige grenser.

Komiteens medlemmer fra Senterpartiet, Sosialistisk Venstreparti og Kristelig Folkeparti viser til at regjeringen foreslår å støtte mindretallet (2 av 15) i Bioteknologirådet, som mener alle genterapier med markedsføringstillatelse fra EMA (European Medicines Agency) bør anses som godkjent i Norge, uten godkjenning etter bioteknologiloven. Disse medlemmer mener det fortsatt bør være krav om godkjenning etter den norske bioteknologiloven i tillegg til markedsføringstillatelse etter sentral prosedyre etter reglene i EUs forordning om avansert terapi. Disse medlemmer mener norske myndigheter bør ha mulighet til å gjøre en nasjonal vurdering dersom spesielle hensyn tilsier det.

Disse medlemmer fremmer på denne bakgrunn følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen opprettholde kravet om godkjenning av genterapi i bioteknologiloven fremfor å godkjenne alle terapier med markedsføringstillatelse fra European Medicines Agency (EMA).»

Komiteens medlemmer fra Høyre, Senterpartiet og Kristelig Folkeparti mener gendoping og genterapi som har som formål å endre eller forbedre menneskers egenskaper, ikke er til beste for menneskene. Disse medlemmer mener det er riktig å videreføre et generelt forbud mot å skape genetiske endringer som går i arv til kommende generasjoner. Disse medlemmer mener forbudet mot behandling med genterapi på befruktede egg og behandling som kan medføre genetiske endringer i kjønnsceller, må opprettholdes.

Komiteens medlemmer fra Senterpartiet og Kristelig Folkeparti vil derfor ikke tillate CRISPR/Cas9 på befruktede egg og kjønnsceller. Disse medlemmer viser til at regjeringen vil åpne for genterapi på fostre. Disse medlemmer viser til at Helsedirektoratet mener at genterapi på fostre foreløpig er forbundet med så mye usikkerhet og etiske problemstillinger at kliniske studier inntil videre ikke er aktuelt i Norge. Departementet viser til at når det etter hvert kommer trygge og effektive behandlingsmetoder, bør det ikke være forbudt å ta dem i bruk. Disse medlemmer vil ut fra dette ikke åpne for genterapi på fostre nå.

Komiteens medlemmer fra Høyre, Senterpartiet og Kristelig Folkeparti mener at når genterapi brukes til sykdomsbehandling, er det et gode og bør tillates. Disse medlemmer vil understreke at forutsetningen er at risikoen er fraværende for at de genetiske endringene som behandlingen medfører, vil føres videre til nye generasjoner.

Disse medlemmer vil understreke at det er positivt og ønskelig å bruke nye metoder til å redde liv og behandle sykdom. Disse medlemmer mener imidlertid at åpning for mitokondriedonasjon gir for høy risiko. Disse medlemmer viser til at ett av Bioteknologirådets medlemmer mener det er forsvarlig å åpne for mitokondriedonasjon i Norge nå, mens 13 medlemmer mener at kunnskapen om assistert befruktning med mitokondriedonasjon er for liten til å tillate metodene nå.

Disse medlemmer viser til at mitokondriedonasjon stiller oss overfor utfordringer vi som samfunn ikke har vært borti før. Med denne teknikken er det for første gang i historien åpnet opp for å lage genetiske forandringer i kjønnsceller enten før eller rett etter befruktningen. Forandringene vil føres videre til kommende generasjoner. Dette har, inntil 2015, ikke vært lov tidligere i noe land. Disse medlemmer viser videre til at det er diskusjon i fagmiljøene om hvorvidt metoden er medisinsk trygg.

Disse medlemmer viser til at det frem til Storbritannia i 2015 som første land i verden godkjente mitokondriedonasjon, var internasjonal enighet om at genmodifisering av kjønnsceller fra mennesker ikke var ønskelig. Disse medlemmer viser til at over 40 land har egne lover som forbyr genmodifisering av kjønnsceller, inkludert EUs regelverk. Disse medlemmer viser videre til at det i UNESCOs erklæring om menneskets arveanlegg og menneskerettigheter står at det å gjøre forandringer i kjønnsceller er «imot menneskeverdet» («contrary to human dignity»).

Disse medlemmer viser videre til at Storbritannias Nuffield Council on Bioethics (NCB), som hadde ansvaret for å utrede de etiske problemstillingene ved mitokondriedonasjon, påpekte at de to metodene for mitokondriedonasjon som er aktuelle, er nye metoder hvor langtidsvirkningene er ukjente. Hvis metodene skaper uforutsette hendelser, kan det potensielt gjelde påfølgende generasjoner. Andre mener at ved å innføre mitokondriedonasjon som medisinsk behandling allerede nå vil barna som blir født, være en del av et eksperiment hvor vi for første gang genmodifiserer mennesker, og at hvis noe går feil, kan det få umiddelbare konsekvenser for barnet. Disse medlemmer vil påpeke at det, uansett om det åpnes for mitokondriedonasjon for alle, eller bare for gutter, altså er risiko for at genmodifiseringen skader dette barnet.

Disse medlemmer viser videre til at det britiske rådet også påpekte at ved begge behandlingene vil barnet arve DNA i kjernen fra mor og far, mens mitokondriene og resten av egget vil komme fra kvinnen som donerte egget. Disse medlemmer vil vise til at dette er årsaken til at begge teknikkene har fått kallenavnet «tre-foreldre-babyer». Selv om det blir lite arvestoff fra donoregget, vil en person bli født med DNA fra tre personer. Disse medlemmer mener det er relevant å spørre hva som da skjer med et barns mulighet til å kjenne sitt biologiske opphav.

Disse medlemmer viser videre til at det britiske rådet også påpekte at mitokondriedonasjon fører til forandringer i kjønnsceller og tidlige embryo, og at dette kan være et problem i seg selv, eller være første skritt på veien til å godkjenne endringer i DNA i kjernen for å få barn med spesielle egenskaper. Disse medlemmer viser til at det de siste årene har blitt utviklet teknikker som gjør det mulig å fjerne, endre eller tilføre gener i menneskets arvestoff mer målrettet, inkludert i kjønnsceller. Disse medlemmer viser til at sentrale forskere har advart mot utviklingen, og at mange finner grunn til å advare mot at hvis mitokondriedonasjon blir akseptert, er det enklere og mindre dramatisk å åpne opp for å gjøre forandringer i kjernen i DNA.

Forrige kapittel
Neste kapittel