Komiteens merknader
Komiteen, medlemmene fra Arbeiderpartiet,
Hilde Kristin Holtesmo, Ingvild Kjerkol, Hege Haukeland Liadal,
Tuva Moflag og Tellef Inge Mørland, fra Høyre, Erlend Larsen, Mari
Holm Lønseth, Sveinung Stensland og Camilla Strandskog, fra Fremskrittspartiet,
Kari Kjønaas Kjos og Morten Stordalen, fra Senterpartiet, Kjersti
Toppe, fra Sosialistisk Venstreparti, Nicholas Wilkinson, fra Venstre, Carl-Erik
Grimstad, og fra Kristelig Folkeparti, lederen Geir Jørgen Bekkevold,
viser til forslaget i Dokument 8:220 S (2020–2021) om å sikre at ALS-syke,
demenspasienter og andre med alvorlige diagnoser får en «right to
try». Statsråden har uttalt seg om forslaget i brev til komiteen
av 3. mai 2021. Brevet følger som vedlegg til denne innstillingen. Komiteen har
gjennomført skriftlig høring i saken og registrerer at det til sammen
er kommet inn 18 skriftlig høringsinnspill fra ulike organisasjoner
og privatpersoner.
Komiteen viser til at forslagsstillerne
ønsker at terminalt syke ALS-pasienter, demenspasienter og andre
med alvorlige diagnoser skal få tilgang til eksperimentelle medisiner
som har fullført fase 1-testing, men som ikke er godkjent.
Komiteen viser til at den nasjonale
veilederen for utprøvende behandling ble utarbeidet i 2019. I den
forbindelse ble definisjonen av utprøvende behandling justert, og
det er ikke lenger et skille mellom utprøvende og eksperimentell
behandling.
Komiteen vil understreke viktigheten
av å forske mer på hjernehelse og tilrettelegge for at ALS-pasienter og
andre alvorlig syke pasienter får delta i utprøvende behandling
når det er mulig, og når det finnes lovende medikamenter, herunder
gjennom kliniske studier. Komiteen vil i denne sammenheng
understreke viktigheten av å lykkes med å få flere kliniske studier
til Norge, og mener det er bekymringsverdig at kliniske studier
de siste ti årene har gått ned i Norge.
Komiteen merker seg at det
første nasjonale forskningssenteret for klinisk behandling, Neuro-SysMed,
ble etablert i 2019. Neuro-SysMed vil kunne få stor betydning for
forskning innen hjernehelseområdet, og Alzheimers sykdom og ALS
er blant de prioriterte tilstandene. Komiteen viser til at det i
2020 for eksempel gjennom Program for klinisk behandlingsforskning i
spesialisthelsetjenesten ble tildelt 18,2 mill. kroner til en nasjonal
studie, NO-ALS-studien, som ser på effekten av to legemidler på
ALS.
Komiteen merker seg at pasienter
med begrenset levetid kan få en ny vurdering av sine behandlingsmuligheter
gjennom Ekspertpanelet for spesialisthelsetjenesten, som ble opprettet
i 2018. Helseregionene skal nå evaluere ordningen og vurdere mandatet,
slik at også pasienter med for eksempel ALS kan omfattes av ordningen.
Komiteen viser til at legemidler
som ikke har markedsføringstillatelse, kan brukes gjennom compassionate
use-programmet eller ordningen med godkjenningsfritak, hvis vilkårene
er til stede. Begge ordningene godkjennes av Statens legemiddelverk.
Ut over dette laget de regionale helseforetakene felles retningslinjer
for bruk av nye legemidler uten markedsføringstillatelse i 2018.
Komiteen viser til at ALS er
en svært alvorlig sykdom som rammer rundt 300–400 nordmenn hvert
år, hvor gjennomsnittlig overlevelse kun er 3 år. Komiteen viser til at ALS er
beskrevet som en av de mest alvorlige sykdommene som kan ramme et
menneske, og at livskvaliteten til pasienter og pårørende blir sterkt
påvirket av mangel på helbredende behandling og mangel på håp. Komiteen viser
til at Rilutek i dag er den eneste medisinen mot ALS som er godkjent
for bruk i Norge, og at den er antatt livforlengende med 2–3 måneder.
Komiteen viser til at demens,
som også forårsakes av hjernesykdommer, rammer over 77 000 nordmenn
og vil sannsynligvis fordobles de nærmeste 30–40 årene. Demens er
også en svært alvorlig og krevende sykdom for dem som rammes, og
for deres pårørende. Komiteen viser
til at forskningsaktiviteten på området har økt betydelig siden
2007, men at man fremdeles er langt fra å kunne tilby en kurativ
behandling for demenssykdommer. Komiteen vil påpeke viktigheten
av basalmedisinsk forskning for både ALS og demens, som kan lede
til en større forståelse av hjernens funksjon.
Komiteens flertall,
medlemmene fra Arbeiderpartiet, Høyre, Senterpartiet, Sosialistisk
Venstreparti, Venstre og Kristelig Folkeparti, viser til innføring
av «right to try» i USA, under ledelse av Trump-administrasjonen. Flertallet viser
til at det ikke finnes lovende medikamenter tilgjengelig i USA for
ALS, og at et fåtall pasienter har gått i gang med eksperimentell
behandling for ALS etter innføringen av «right to try». Flertallet mener
det er grunn til å si at ordningen kan skape falske håp. Flertallet viser også
til at fagfolk knyttet til Stiftelsen ALS Norge er sterkt kritiske
til forslaget om å innføre dette i Norge.
Flertallet er av den oppfatning
at hensikten med den amerikanske «right to try»-ordningen allerede
er oppfylt i Norge gjennom de ordningene vi har for å gi pasienter
økt tilgang til utprøvende behandling.
Et annet flertall,
medlemmene fra Høyre, Fremskrittspartiet, Venstre og Kristelig Folkeparti,
merker seg at regjeringen la frem den første nasjonale handlingsplanen
for kliniske studier i januar i år. Kliniske studier er det viktigste
virkemiddelet vi har for å kunne tilby pasienter ny og utprøvende
behandling. Handlingsplanen har som visjon at klinisk forskning
skal bli en integrert del av all klinisk praksis og pasientbehandling.
Et av handlingsplanens mål er at langt flere pasienter enn i dag
skal få tilbud om å delta i kliniske studier. Det skal også legges
bedre til rette for at norske pasienter med blant annet ALS og demens
skal kunne få delta i kliniske studier i utlandet.
Komiteens medlemmer
fra Fremskrittspartiet viser til at amyotrofisk lateral sklerose
(ALS) er en sjelden nervesykdom der nerveceller i hjernen og ryggmargen
svinner hen og blir borte. Dette medfører gradvis økende lammelser
og muskelsvinn, og hos noen fører det til kognitive vansker. Disse medlemmer viser
til at de fleste tilfeller oppstår hos en pasient som gjerne kan
ha vært helt frisk tidligere i livet, såkalt sporadisk ALS. En liten
andel, cirka 10 pst. av ALS-tilfellene, går i arv, såkalt familiær
ALS. Disse medlemmer viser
til at det i dag finnes om lag 400 mennesker med ALS i Norge, og
hvert år får cirka 150 mennesker diagnosen. Per i dag finnes det
ingen behandling som kan stanse sykdomsutviklingen ved ALS eller
reparere nervecellene, og det beste man kan oppnå, er å dempe symptomene
og forsinke sykdomsutviklingen.
Disse medlemmer viser til at
den eneste medisinen som er tilgjengelig for alle ALS-syke i Norge,
Rilutek, ble tilgjengelig og godkjent i 1995. Medisinen er antatt
å være livsforlengende med få måneder. Disse medlemmer mener utviklingen
av medisiner til de ALS-rammede i Norge går for sakte og ikke følger
med den internasjonale utviklingen. Disse medlemmer viser til at
ALS-syke i USA får en såkalt «right to try». Dette er altså en rett
til å prøve ut medisiner, noe som gjør at man gir terminalt syke
pasienter tilgang til eksperimentelle medisiner som har fullført
fase 1-testing, men som ikke er godkjent av Food and Drug Administration (FDA).
Dette mener disse
medlemmer det også bør være tilgang til i Norge.
Disse medlemmer mener også
at det ikke kun er ALS-syke som kan og bør inkluderes og gis rett
til å prøve ut nye eksperimentelle medisiner. Disse medlemmer mener demenssykdom
på lik linje med ALS er dødelig. For personer med en så alvorlig
diagnose, som taper kontroll over hverdagen sin, og som dag for
dag opplever at deres hjerne ikke lenger mestrer det de kunne før,
mener disse medlemmer det
vil kunne gi både håp og livsglede å få tilbud om å prøve ut medisiner
selv om disse ikke har gått gjennom alle utprøvingsfasene. Disse medlemmer viser
til at det foregår forskning og medikamentutvikling mange steder,
men norske demenspasienter får ikke anledning til å delta, til tross
for at mange av dem har et sterkt ønske om å bidra, både i håp om
egen kur og ikke minst for å bidra til at andre skal kunne få behandling
i fremtiden.
Disse medlemmer peker på at
mange pasientgrupper altså i dag står helt uten behandlingsalternativ, noe
som også gjelder enkelte kreftpasienter. Disse medlemmerunderstreker
at norske pasienter med dødelige sykdommer i mindre grad enn pasienter
i mange andre land får anledning til å delta i utprøving av nye
medisiner under utvikling. På verdensbasis foregår det nå over 120
kliniske studier på demensområdet der pasienter kan delta, men kun
et veldig lite fåtall av disse kommer til Norge. På denne bakgrunn
fremmes følgende forslag:
«Stortinget
ber regjeringen innføre en ‘right to try’ i Norge for ALS-syke,
demenspasienter og andre med alvorlige diagnoser.»
Komiteens medlemmer
fra Arbeiderpartiet, Senterpartiet og Sosialistisk Venstreparti understreker
viktigheten av at mennesker med alvorlige diagnoser skal få mer
håp og et bedre liv.
Disse medlemmer viser til at
i henhold til Nasjonal veileder for utprøvende behandling bør dette først
og fremst tilbys gjennom kliniske studier. Nasjonalforeningen for
folkehelsen viser til at det derfor er bekymringsfullt at antallet
kliniske studier har blitt halvert siden år 2000. De påpeker at
om vi skulle nå målet i Nasjonal handlingsplan for kliniske studier
om en dobling av antallet kliniske studier innen 2025, innebærer
det at vi er tilbake på nivået i 2000. Det er behov for en betydelig
innsats for å øke antall kliniske studier.
Disse medlemmer viser til Compassionate
Use Program (CUP) og ordningen med godkjenningsfritak og registrerer
at det er uenighet om finansiering av ordningene. Kreftforeningen
viser til at to år etter at helse- og omsorgsminister Bent Høie
kalte partene i RHF-ene og industrien inn til samtaler for å nærme
seg en løsning, har svært lite skjedd.
Disse medlemmer deler Kreftforeningens
påpekning av at dette er en situasjon vi ikke kan leve med, og at
pasientene i dag betaler den høyeste prisen for manglende vilje
til å gi alvorlig syke pasientene et gratis, livsforlengende tilbud.
Disse medlemmer merker seg
at Hjernerådet understreker at det som kalles «right to try», har
en rekke svakheter og ikke er svaret. De framhever at svaret er flere
kliniske studier, og at myndighetene gjør det lettere å få gjennomført
slik forskning.
Disse medlemmer viser til Riksrevisjonens
undersøkelse av kliniske behandlingsstudier i helseforetakene (Dokument
3:9 (2020–2021)), som viser at pasienters tilgang til kliniske behandlingsstudier
ikke er god nok, at studiene ikke er tilstrekkelig implementert
i pasientbehandlingen, og at det er mulig å øke antallet studier
og pasienter som deltar. Disse medlemmer forventer at
regjeringen nå følger opp kritikken fra Riksrevisjonen og sørger
for at antallet studier øker, slik at flere pasienter får delta. Disse medlemmer merker
seg at regjeringens handlingsplan for kliniske studier i stor grad
overlater ansvaret for å øke antallet studier til de regionale helseforetakene.
Komiteens medlem
fra Sosialistisk Venstreparti viser til Sosialistisk Venstrepartis
merknader om «pay for performance» og forslag i innstilling til Dokument
8:141 S (2020–2021) jf. Innst. 471 S (2020–2021).