Komiteen, medlemmene fra Arbeiderpartiet, Hilde Kristin Holtesmo, Ingvild Kjerkol, Hege Haukeland Liadal, Tuva Moflag og Tellef Inge Mørland, fra Høyre, Erlend Larsen, Mari Holm Lønseth, Sveinung Stensland og Camilla Strandskog, fra Fremskrittspartiet, Kari Kjønaas Kjos og Morten Stordalen, fra Senterpartiet, Kjersti Toppe, fra Sosialistisk Venstreparti, Nicholas Wilkinson, fra Venstre, Carl-Erik Grimstad, og fra Kristelig Folkeparti, lederen Geir Jørgen Bekkevold, viser til forslaget i Dokument 8:141 S (2020–2021) om å sikre at Luxturna blir gjort tilgjengelig for norske pasienter som kvalifiserer til en slik behandling. Statsråden har uttalt seg om forslaget i brev til komiteen av 26. mars 2021. Brevet følger som vedlegg til denne innstillingen.

Komiteen har gjennomført en skriftlig høring i saken, og registrerer at det er kommet inn to høringsinnspill, fra henholdsvis netthinneseksjonen ved Øyeavdelingen, Oslo universitetssykehus og fra Retinitis Pigmentosa Foreningen (RPF) i Norge. Begge høringsinnspillene viser til at Luxturna er godkjent for behandling av RPE65 netthinnedystrofi, men er ikke tilgjengelig da det ikke er godkjent av Beslutningsforum for mye metoder.

Komiteen viser til at forslagsstillerne ønsker å legge til rette for at personer med sykdommen retinitis pigmentosa som kvalifiserer til operasjon, får tilgang til Luxturna, enten i Norge eller i utlandet, finansiert av helseforetakene.

Komiteen viser til at statsråden i sitt svarbrev trekker frem fire argumenter som taler mot representantforslaget:

• forslaget vil undergrave prinsippet om likeverdig helsetjenestetilbud og likebehandling på tvers av pasientgrupper og føre til mindre forutsigbare prioriteringsbeslutninger

• forslaget vil svekke de regionale helseforetakenes forhandlingsposisjon med leverandører av nye dyre metoder, herunder legemidler

• forslaget vil være i strid spesialisthelsetjenesteloven § 2-1 a om de regionale helseforetakenes ansvar for å innrette sitt tjenestetilbud i tråd med prioriteringskriteriene

• forslaget vil være i strid med pasient- og brukerrettighetsloven § 2-4 a om dekning av utgifter til helsehjelp i utlandet.

Komiteen merker seg at statsråden viser til at representantforslaget vil undergrave prinsippet om likeverdig helsetjenestetilbud og likebehandling på tvers av pasientgrupper og føre til mindre forutsigbare prioriteringsbeslutninger.

Komiteen registrerer at Retinitis Pigmentosa Foreningen i Norge mener det vil være overraskende om Stortinget går inn for å overprøve dette prinsippet og mandatet gitt til Beslutningsforum.

Komiteen merker seg at netthinneseksjonen ved Øyeavdelingen, Oslo universitetssykehus viser til at de selv kan utføre selve kirurgien i Norge og følge opp pasienter etter behandling. Videre viser de til at det internasjonalt pågår flere genterapistudier for arvelige netthinnesykdommer, og påpeker at hvordan dette håndteres for fremtidige behandlinger, er viktig å få behandlet av folkevalgte.

Komiteens flertall, medlemmene fra Arbeiderpartiet, Høyre, Senterpartiet, Sosialistisk Venstreparti, Venstre og Kristelig Folkeparti, viser til at Beslutningsforum for nye metoder i april 2021 godkjente bruken av Luxturna for pasienter med sykdommen retinitis pigmentosa. Flertallet anser derfor intensjonen i dette representantforslaget som oppfylt.

Komiteen viser til den pågående evalueringen av Nye metoder og vil påpeke at hensynet til små pasientgrupper var en av begrunnelse for at en slik evaluering ble igangsatt. Retinitis pigmentosa er et godt eksempel på en slik sykdom.

Komiteens flertall, medlemmene fra Arbeiderpartiet, Fremskrittspartiet, Senterpartiet og Sosialistisk Venstreparti, ser med bekymring på at stadig flere beslutninger om innføring av legemidler, behandlingsmetoder eller medisinsk utstyr synes å legge for stor vekt på pris, og at andre legemiddelpolitiske målsettinger vektes ned. Gjennom sosiale medier er det en rekke innsamlingsaksjoner for behandlinger som ikke er tilgjengelig i Norge, eller som bare tilbys ved private sykehus. Ved innføring av nye legemidler tar det lengre tid i Norge enn i andre land vi liker å sammenligne oss med, eksempelvis Danmark og Tyskland. Dette skaper en uro blant norske pasienter og pårørende, som tar saken i egne hender og bærer kostnaden på egne skuldre. Flertallet mener vi er helt avhengige av at norske pasienter er trygge på at de får den beste behandlingen i vår felles helsetjeneste, slik at familier som rammes av alvorlig sykdom, ikke setter seg selv i et økonomisk uføre. Flertallet er også bekymret for at måten Beslutningsforum er organisert på, fører til en suboptimalisering av ressursbruken i helsetjenesten, ut i fra sykehusenes budsjettperspektiv. Manglende innføring av en medisin i sykehusene kan føre til økte kostnader for den kommunale helse- og omsorgstjenesten. Dette gjelder særlig for sykdommer som fører til ulike funksjonstap ved manglende behandling. Flertallet mener vi må bruke pengene på riktig sted, slik at pasientene det gjelder, kan beholde både livskvalitet og arbeidsevne. Prioriteringskriteriene og legemiddelpolitikken må ikke stå i veien for gode samfunnsøkonomiske beslutninger.

Komiteen fremmer følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen utrede hvordan Beslutningsforum for nye metoder kan ta best mulige beslutninger på tvers av spesialisthelsetjenesten og den kommunale helse- og omsorgstjenesten, slik at man sikrer gode samfunnsøkonomiske beslutninger.»

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet og Sosialistisk Venstreparti støtter langt på vei statsrådens svar, men viser samtidig til behandlingen av prioriteringsmeldingen og til Innst. 57 S (2016–2017), hvor en samlet komité understreket at sjeldne tilstander med høy alvorlighetsgrad, der aktuell behandling gir god nytte for pasienten, vil få prioritet med de foreslåtte kriteriene.

Disse medlemmer mener at det å oppleve at synet forsvinner gradvis, er en stor påkjenning for den som opplever det. Enda verre er det når det finnes en behandling i form av en operasjon som kan redde synet, men staten vil ikke tilby behandlingen, fordi den er for dyr. Disse medlemmer viser til at dette frem til 26. april 2021 var realiteten for de få menneskene i Norge som lever med den sjeldne og alvorlige formen av sykdommen retinitis pigmentosa (RP), som er forårsaket av genfeil i RPE65-genet. Sykdommen rammer netthinnen og gjør at synsfeltet gradvis blir mørkere og mindre.

Disse medlemmer viser til at Sunnmørsposten og TV2 har fortalt historien til en 28 år gammel mann som har en sjelden og alvorlig mutasjon av sykdommen. Denne mannen vil bli blind dersom han ikke får behandling. Gjennom behandlingen Luxturna kan man med genterapi operere virus med friske gener inn i netthinnen.

Disse medlemmer viser til at de friske genene da vil spre seg på netthinnen, og i løpet av kort tid vil behandlingen gi pasienten bedre syn. Denne behandlingen ble først tilgjengelig i USA i 2017, og etter den tid har Tyskland, Frankrike, Storbritannia, Danmark og en rekke andre land fulgt etter. Norge sa nei, av økonomiske grunner, men har nå snudd. Disse medlemmer er glad for at Beslutningsforum for nye metoder den 26. april, etter en ny vurdering, nå sier ja til denne unike genbehandlingen som kan redde synet til flere nordmenn. Behandlingen kan starte opp allerede 15. mai 2021.

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet mener at personer som trenger behandling, skal få det. Disse medlemmer mener Luxturna burde vært godkjent tidligere, og mener Stortingets vilje i forbindelse med behandlingen av prioriteringsmeldingen må bli fulgt.

På denne bakgrunn fremmer disse medlemmer følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen sikre at Stortingets vilje blir fulgt når Beslutningsforum tar sine avgjørelser for personer som kommer under kategorien sjeldne sykdommer.»

Komiteens flertall, medlemmene fra Arbeiderpartiet, Fremskrittspartiet, Senterpartiet og Sosialistisk Venstreparti, registrerer at Beslutningsforum har besluttet at pasientene skal inngå i et kvalitetsregister, og at det skal gjøres en ny vurdering etter fire år, hvor legemiddelselskapet må levere ny dokumentasjon på langtidsvirkningen. Flertallet er på generelt grunnlag enig med statsråden, som i sitt svarbrev advarer mot at det vil undergrave hele prioriteringssystemet dersom Stortinget gjentatte ganger griper inn i prioriteringsbeslutningene. Blant annet kan dette sende et signal til legemiddelselskapene om at det lønner seg å sette prisene høyere enn det Beslutningsforum normalt aksepterer.

Flertallet mener samtidig at denne saken illustrerer et tilbakevendende problem ved prioriteringssystemet i helsetjenesten, som det til dags dato ikke finnes noen god løsning på. Flertallet viser til at mange nye legemidler mangler dokumentasjon på langtidseffekten, nettopp fordi behandlingsprinsippet er helt nytt. For mange av disse legemidlene finnes det likevel en betydelig forventning blant fagmiljøene om at behandlingen har en god langtidseffekt. Ettersom betalingsviljen fra Beslutningsforum og de regionale helseforetakene bygger på den dokumenterte effekten ved nye legemidler, risikerer man å måtte vente i flere år før det finnes god nok dokumentasjon på langtidseffekten til at spesialisthelsetjenesten ønsker å ta i bruk behandlingen.

Flertallet viser til behandlingen av prioriteringsmeldingen (Meld. St. 34 (2015–2016), jf. Innst. 57 S (2016–2017)), der en samlet komité sluttet seg til følgende:

«Komiteen mener det er forhold knyttet til behandling av små pasientgrupper med alvorlig tilstand som gjør at det kan være relevant å stille andre krav til dokumentasjon av nytte enn for øvrige tiltak. For slike tiltak kan pasientgruppen ofte være for liten til at tradisjonelle kontrollerte studier av effekt kan gjennomføres. Komiteen mener derfor at det kan aksepteres et lavere krav til dokumentasjon for tiltak rettet mot små pasientgrupper med alvorlig tilstand hvor det er vanskelig å gjennomføre kontrollerte studier av effekt.»

Komiteens medlemmer fra Arbeiderpartiet, Senterpartiet og Sosialistisk Venstreparti viser til høringsuttalelse fra Retinitis Pigmentosa Foreningen:

«Utfordringen for Luxturna og andre genetiske behandlinger med svært langvarig forventet effekt, er at metodene er så nylig utviklet. Derfor har man ikke rukket å følge pasienter over flere titalls år for å bevise at behandlingen fortsatt virker som forventet. Det fører til at regnestykket ikke går opp med tanke på pris per kvalitetsjusterte leveår (QALY), og anbefalingen blir derfor negativ. Det er helt i tråd med mandatet Stortinget har gitt Beslutningsforum og Nye Metoder gjennom prioriteringsforskriften og Meld. St. 34 (2015–2016). Likevel er det uholdbart om pasienter ikke skal få tilgang til nye behandlinger før flere tiår etter at de er tilgjengelige.»

Komiteens medlemmer fra Senterpartiet og Sosialistisk Venstreparti registrerer at problemstillingen ikke er unik for genterapien som omtales i dette forslaget. Problemstillingen blir trolig minst like aktuell når systemet Nye metoder skal ta stilling til en nyutviklet genterapi mot muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA) om kort tid. Disse medlemmer viser til at dagens system for legemiddelinnkjøp bygger på at spesialisthelsetjenesten kommer frem til en fast enhetspris for legemidler, gjennom anbudskonkurranser eller prisforhandlinger. Disse medlemmer merker seg at RPF foreslår at man heller vurderer en alternativ betalingsmodell, hvor betalingen er resultatbasert. Det vil si at helsetjenesten forplikter seg til å betale en avtalt maksimalpris i årlige rater hvis behandlingen har den forventede langtidseffekten, men at betalingen i motsatt tilfelle avkortes. Disse medlemmer merker seg at Danmark har tatt i bruk en tilsvarende modell for å kunne tilby behandlingen til sine pasienter.

Disse medlemmer mener at spesialisthelsetjenesten i enkelte legemiddelkjøp bør ha muligheten til å ta i bruk en slik betalingsmodell.

På den bakgrunnen fremmer disse medlemmer følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen utrede en alternativ betalingsmodell for behandlinger som tas i bruk i spesialisthelsetjenesten, der betalingen beregnes ut fra den observerte helsegevinsten etter at behandlingen er tatt i bruk.»

Komiteens medlemmer fra Arbeiderpartiet og Fremskrittspartiet er enig i at det kan være interessant å se på nye finansieringsformer ved innføring av legemidler i helsetjenesten. Disse medlemmer mener imidlertid at et slikt forslag griper inn i den pågående evaluering av systemet Nye metoder.

Komiteens medlemmer fra Arbeiderpartiet har tidligere kritisert regjeringspartiene for å lovfeste Beslutningsforum og systemet Nye metoder før det var evaluert. Tilsvarende mener disse medlemmer at forslag om nye finansieringsformer er å starte i feil ende. Disse medlemmer mener at en eventuell endring til en prismodell der helsegevinsten deles mellom samfunnet og legemiddelindustrien, bør være gjenstand for en grundig utredning. Det kan være uheldig dersom betaling til legemiddelselskapene frikobles fra kostnader til forskning, utvikling og produksjon.

Komiteens medlemmer fra Senterpartiet og Sosialistisk Venstreparti understreker at en slik modell ikke bør gjelde for alle legemiddelinnkjøp. Disse medlemmer mener den bør begrenses til legemidler som potensielt oppfyller et stort ubesvart medisinsk behov, der det finnes få eller ingen andre behandlingsalternativer, og der manglende dokumentert langtidseffekt er knyttet til at legemiddelet er for nytt til at man har kunnet observere effekten over lengre tid.

Komiteens medlemmer fra Arbeiderpartiet, Senterpartiet og Sosialistisk Venstreparti vil for øvrig peke på at den aktuelle saken – i likhet med de fleste omstridte saker om prioritering i helsetjenesten – vanskeliggjøres av manglende åpenhet og etterprøvbarhet i systemet Nye metoder. Disse medlemmer minner om at offentligheten i slike saker ikke får kjennskap til hvor mye behandlingen faktisk koster. Disse medlemmer mener dette er svært problematisk, gitt at kontroversielle prioriteringsbeslutninger svært ofte er begrunnet i at prisen er for høy. Disse medlemmer viser til at det er dagens regjering som har knesatt prinsippet om at alle legemiddelpriser som er oppnådd gjennom anbudskonkurranser og prisforhandlinger, skal holdes hemmelig. Disse medlemmer viser i den anledning til at Arbeiderpartiet og Senterpartiet fremmet forslag om åpenhet om legemiddelpriser i Dokument 8:6 S (2018–2019) og Dokument 8:20 S (2018–2019), jf. Innst. 207 S (2018–2019). Disse medlemmer viser dessuten til at prioriteringsbeslutningene fattes i lukkede møter, og at det ikke finnes klagemuligheter på vedtakene. Disse medlemmer viser til at dette var viktige begrunnelser for at Arbeiderpartiet, Senterpartiet og Sosialistisk Venstreparti ikke ønsker å lovfeste systemet Nye metoder (Prop. 55 L (2018–2019), jf. Innst. 93 L (2019–2020)). Disse medlemmer viser til at Arbeiderpartiet, Senterpartiet og Sosialistisk Venstreparti fremmet forslag om en helhetlig evaluering av systemet Nye metoder, og forslag til endringer i systemet blant annet for å sikre økt åpenhet og etterprøvbarhet. Disse medlemmer merker seg at forslaget ble nedstemt av regjeringspartiene. Disse medlemmer viser i den forbindelse til innspillsrunden til den pågående evalueringen av systemet Nye metoder, der mange av tilbakemeldingene handler om manglende åpenhet og etterprøvbarhet, manglende involvering av både medisinske fagpersoner og brukerrepresentanter, samt at sjeldne sykdommer har en tendens til å bli tapere i systemet (Dagens Medisin, 27. april 2020).

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet og Sosialistisk Venstreparti merker seg at statsråden i sin uttalelse til komiteen skriver:

«I Danmark anbefalte Medicinrådet bruk av Luxturna i april 2020 etter forhandlinger om en ny prisavtale, hvor myndighetene betaler i rater og kun hvis legemiddelet virker. Dette gir uttrykk for usikkerheten knyttet til langtidseffekten av terapien.»

Disse medlemmer viser til at Retinitis Pigmentosa Foreningen i Norge påpeker det samme i sin uttalelse. De mener at Beslutningsforum bør gjøre som andre europeiske land og ta i bruk nye betalingsmodeller for nye metoder. «Pay-for-performance»-avtaler innebærer at betalingen deles opp i årlige rater og opphører dersom effekten ikke vedvarer over tid. Det sikrer at staten kun betaler for dokumentert effekt, samtidig som det gir pasientene rask tilgang til nye behandlinger.

Disse medlemmer ønsker at Beslutningsforum vurderer å ta i bruk alternative betalingsmodeller som «Pay-for-performance».