Komiteen, medlemmene fra Arbeiderpartiet, Tove Elise Madland, Cecilie Myrseth, Even A. Røed og Truls Vasvik, fra Høyre, Sandra Bruflot, Erlend Svardal Bøe og lederen Tone Wilhelmsen Trøen, fra Senterpartiet, Lisa Marie Ness Klungland og Hans Inge Myrvold, fra Fremskrittspartiet, Bård Hoksrud og Morten Wold, fra Sosialistisk Venstreparti, Marian Hussein, fra Rødt, Seher Aydar, fra Kristelig Folkeparti, Olaug Vervik Bollestad, og fra Pasientfokus, Irene Ojala, viser til forslaget i Dokument 8:147 (2022–2023) Representantforslag om en nasjonal finansieringsløsning for sjeldne diagnoser.

Komiteen viser til at statsråden har uttalt seg om forslaget i brev til komiteen av 27. mars 2023. Brevet følger som vedlegg til denne innstillingen. Det er ikke avholdt høring i saken.

Komiteen viser til at forslagsstillerne mener det er behov for en finansieringsløsning for sjeldne diagnoser fordi kriteriene for prioritering og rett til forsvarlig helsehjelp oftere enn for andre pasientgrupper kolliderer. Videre viser komiteen til at forslagsstillerne mener det bør opprettes en nasjonal finansieringsordning fordi pasienter med sjeldne diagnoser kan bli dyre for det lokale sykehuset, siden det belastes for medisinen.

Komiteen viser til at statsråden i sitt svarbrev peker på at Stortinget har sluttet seg til forslagene i prioriteringsmeldingen, Meld. St. 34 (2015–2016) jf. Innst. 57 S (2016–2017), der finansieringsansvaret for et legemiddel følger behandlingsansvaret. Komiteen viser videre til at statsråden peker på at regjeringen vil legge frem en ny melding om prioritering.

Komiteens medlemmer fra Arbeiderpartiet og Senterpartiet har som mål for helsepolitikken at Norge skal ha en helse- og omsorgstjeneste som gir likeverdige tilbud over hele landet. Stortingets vedtak om felles prinsipper for prioriteringer i helsetjenesten legger et viktig grunnlag for dette, og disse medlemmer mener prioriteringer er helt nødvendig. Disse medlemmer mener man i helsepolitikken må ha en rettferdig fordeling av felleskapets ressurser som kommer flest mulig til gode, og som sikrer bærekraftig utvikling av helsetjenesten. Konsekvensen vil dessverre bli at enkelte metoder og behandlinger som ikke tilfredsstiller prioriteringskriteriene som Stortinget har vedtatt, ikke blir innført. Dersom noen pasientgrupper unntas fra prinsippene for prioriteringer, mener disse medlemmer at det vil gi mindre likeverdig tilgang til metoder og helsehjelp på tvers av pasientgrupper og dårligere ressursutnyttelse.

Disse medlemmer vil peke på at vurdering og prioritering av nye, kostbare behandlinger for sjeldne sykdommer møter særskilte utfordringer bl.a. knyttet til behovet for et godt kunnskapsgrunnlag om nytte, sikkerhet og kostnadseffektivitet. Her vil disse medlemmer vise til at det i prinsippene for prioriteringer fremmet i prioriteringsmeldingen, Meld. St. 34 (2015–2016), heter at

«[v]ed vurdering av tiltak rettet mot små pasientgrupper med alvorlig tilstand hvor det er vanskelig å gjennomføre kontrollerte studier av effekt, kan et lavere krav til dokumentasjon aksepteres»,

og at

«[v]ed vurdering av tiltak rettet inn mot særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand, eksempelvis barn med medfødte genetiske sykdommer, der det ofte ikke finnes god dokumentasjon av nytten, kan det aksepteres høyere ressursbruk enn for andre tiltak».

Dette er prinsipper som Stortinget har sluttet seg til i Innst. 57 (2016–2017), og som ligger til grunn for legemiddelforskriften kap. 14, og disse skal også gjelde for innføring av legemidler i spesialisthelsetjenesten. Videre er prinsippene implementert i beslutningsprosessene for refusjon av legemidler i blåreseptordningen og for innføring gjennom systemet for Nye metoder, ved at det er opprettet en ordning for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand. Disse medlemmer peker på at denne ordningen åpner for at det ved visse tilstander kan godtas lavere kvalitet på dokumentasjon av effekt og sikkerhet samt en høyere betalingsvillighet i tråd med føringene fra prioriteringsmeldingen.

I representantforslaget pekes det på at

«tilgangen på nye legemidler for norske pasienter er liten».

Her vil disse medlemmer vise til evalueringen av systemet for Nye metoder, som viser at Norge ikke innfører færre metoder enn sammenlignbare land, og at Norge skårer høyt på tilgang i internasjonale sammenligninger. Det er allikevel viktig at Nye metoder legger prioriteringene Stortinget har vedtatt, til grunn i vurdering av metoder. Disse medlemmer vil videre vise til Stortingets behandling av lovfesting av et felles system for innføring av metoder i spesialisthelsetjenesten, jf. Innst. 93 L (2019–2020). Der pekte medlemmene fra Arbeiderpartiet, Senterpartiet og Sosialistisk Venstreparti på at det ved lovfesting av et felles system for innføring av metoder i spesialisthelsetjenesten var en risiko for at lovendringen innskrenket norske pasienters rettigheter der beslutningene tas på gruppenivå, særlig i en tid der persontilpasset medisin spiller en viktigere rolle i helsetjenesten.

Videre vil disse medlemmer peke på at regjeringen har lansert Nasjonal strategi for persontilpasset medisin (2023–2030), med tiltak for likeverdig tilgang til persontilpasset medisin, som disse medlemmer mener er relevant for tjenestetilbudet til pasienter med sjeldne sykdommer.

Disse medlemmer viser til at helseministeren i sin uttalelse til representantforslaget varsler at regjeringen vil legge fram en ny melding til Stortinget om prioriteringer, med fokus på persontilpasset medisin, åpenhet og forutsigbarhet i prioriteringsbeslutningene. Dette vil også være relevant for prioriteringer av behandlingstilbudet for personer med sjeldne diagnoser.

Komiteens medlemmer fra Høyre, Fremskrittspartiet og Pasientfokus viser til at det i forrige uke kom nye tall fra EFPIAs (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations) WAIT-rapport. Dette er en årlig rapport som viser tilgangen på legemidler og tiden det tar før pasienter får tilgang til nye legemidler i Europa. Rapporten viser at Norge har en negativ utvikling når det gjelder andelen tilgjengelige legemidler. Kun 34 prosent av alle av EMA (Det europeiske legemiddelbyrået) godkjente legemidler til behandling av sjeldne sykdommer i perioden 2018–2021 er godkjent for offentlig finansiering i Norge. Disse medlemmer viser til at kun to av 15 legemidler som EMA godkjente for sjeldne sykdommer i 2021, var godkjent for offentlig finansiering i Norge ved utgangen av 2022. Disse medlemmer peker på at Norge samtidig er det landet hvor flest legemidler kun er tilgjengelige på det private markedet. Dette plasserer Norge på en 17. plass av 37 land i Europa.

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet og Pasientfokus understreker behovet for en ny prioriteringsmelding som baserer seg på et oppdatert og helhetlig kunnskapsgrunnlag, og hvor usikkerhet ikke vektes negativt. At usikkerhet vektes negativt i dagens prioriteringssystem, rammer særlig sjeldenområdet. I stedet bør det åpnes for økt bruk av andre datakilder enn randomiserte kliniske studier. Alternative datakilder som for eksempel registerdata kan i økende grad bidra til å redusere usikkerhet i metodevurderinger uten å forsinke innføringen av nye legemidler. Dette kan også kombineres med økt bruk av midlertidig innføring med definerte krav til dataoppfølging. Disse medlemmer viser til at det i EMA er åpnet for «fast track»-prosesser hvor det kan utstedes betinget markedsføringstillatelse for nye legemidler som har begrenset dokumentasjon, for behandlinger av pasientgrupper med et udekket medisinsk behov.

Disse medlemmer viser til at komiteens medlemmer fra Arbeiderpartiet og Senterpartiet skriver at de

«har som mål for helsepolitikken at Norge skal ha en helse- og omsorgstjeneste som gir likeverdige tilbud over hele landet.»

Disse medlemmer deler denne intensjonen, men det er ikke realiteten i dagens Helse-Norge. Disse medlemmer viser til at Fremskrittspartiets helsefraksjon arrangerte et eget innspillsmøte om dette forslaget, ettersom komiteen vedtok å ikke avholde høring i saken. Her fikk disse medlemmer gode innspill fra ulike foreninger som kunne fortelle om urettferdig behandling. For noen er det snakk om at de ikke får tilgang på medisiner som er godkjent for bruk, men som det offentlige ikke dekker. For andre er det enda mer urettferdig, fordi de ikke får dekket kostnadene til livsviktig medisin, utelukkende på grunn av postadressen sin og at de tilhører et helseforetak som ikke er villig til å tilby medisinen, samtidig som andre i samme pasientgruppe tilbys medisinen av sitt helseforetak. Disse medlemmer mener dette er grunnleggende urettferdig og viser at vi i praksis har et helsevesen som ikke gir et likeverdig tilbud i hele landet.

Komiteens medlemmer fra Høyre, Fremskrittspartiet og Kristelig Folkeparti viser til at sjeldne diagnoser omfatter mange komplekse tilstander som ofte er medfødte og arvelige. Norge er et lite land, og det vil være få pasienter med hver diagnose og bare noen få fagpersoner og forskere som kjenner tilstandene godt.

Disse medlemmer mener at systemet i Nye metoder/Beslutningsforum har åpenbare svakheter for sjeldenfeltet. Det fremstår som en stor svakhet i systemet at mennesker med svært sjeldne sykdommer opplever at tilgang til medisin og behandling avhenger av økonomien til det helseforetaket den enkelte pasient tilhører. Et eksempel som TV 2 den siste tiden har skrevet om, er personer som lider av den svært sjeldne nevromuskulære sykdommen Pompes, som svekker sentrale muskler, blant annet puste- og hjertemuskulatur, og skyldes mangel på et bestemt enzym som bryter ned glykogen i cellene. Sykdommen er dødelig, spesielt for de som får den i ung alder. I Norge er det kun sju mennesker som har sykdommen, og selv blant disse er det ulik tilgang til medisiner og behandling. Disse medlemmer mener dette understreker at det ikke er lik tilgang til hjelp i den norske helsetjenesten, og særlig rammer dette pasienter med sjeldne sykdommer.

Komiteens medlemmer fra Høyre og Kristelig Folkeparti viser til at Solberg-regjeringen i august 2021 la frem den første norske strategien for sjeldne diagnoser. Den ble utarbeidet med innspill fra brukerorganisasjoner og fagpersoner i tjenestene. Disse medlemmer mener det er viktig at regjeringen følger opp denne strategien.

Komiteens medlemmer fra Høyre vurderer likevel ikke at en egen finansieringsordning er løsningen på denne ulikheten. Disse medlemmer viser til Meld. St. 34 (2015-2016), prioriteringsmeldingen, der et eget fond ble problematisert slik:

«Et nasjonalt fond for finansiering av legemidler vil etter departementets vurdering innebære at behandling med legemidler unntas de samme prinsippene for prioritering som all annen pasientbehandling. Dersom legemiddelbehandling skal vurderes etter de samme prinsippene for prioritering som annen pasientbehandling ser ikke departementet grunn til at dette skal finansieres særskilt. Tvert imot vil en slik ordning kunne hindre likeverdig tilgang til helsetjenester på tvers av pasientgrupper.»

Disse medlemmer viser videre til at Stortinget i samme innstilling understreket følgende

«Komiteen mener derfor at det kan aksepteres et lavere krav til dokumentasjon for tiltak rettet mot små pasientgrupper med alvorlig tilstand hvor det er vanskelig å gjennomføre kontrollerte studier av effekt.

Komiteen viser til at sjeldne tilstander med høy alvorlighetsgrad der aktuell behandling gir god nytte for pasienten, vil få prioritet med de foreslåtte kriteriene. Sjeldenhet vil ikke være et kriterium i seg selv.

Komiteen ber regjeringen følge spesielt opp behandlingstilbudet til personer med sjeldne sykdommer, slik at de fortsatt får et likeverdig tilbud etter at sykehusene overtar finansieringsansvaret for legemidler som tidligere ble finansiert over folketrygden.»

Disse medlemmer mener Stortinget bør ta stilling til så omfattende spørsmål som en ny finansieringsordning, og at «sjeldenhet» skal være et eget kriterium i prioriteringsmeldingen som regjeringen har varslet skal komme i denne stortingsperioden. Disse medlemmer mener denne typen spørsmål hører helt naturlig med i et grundig og omfattende forarbeid til en ny stortingsmelding om prioritering. Disse medlemmer viser til at Høyre har vært tydelig på at regjeringen burde sette ned et offentlig utvalg som ledd i arbeidet med prioriteringsmeldingen. Det ville også være viktig for å få belyst hvorvidt samfunnsgevinst og produksjonstap i større grad skal regnes inn som en del av grunnlaget for å beslutte å tilby medisiner både på sjeldenfeltet og til andre. Helseministeren sier i svar på skriftlig spørsmål i Dokument nr. 15:1190 (2022–2023) at:

«Kunnskapsgrunnlaget fra tidligere utredninger, stortingsmeldinger, evalueringer og rapporter vil legges til grunn i arbeidet med den nye meldingen. Vi vil også vurdere behov for å nedsette ekspertgrupper innen enkelte områder for å styrke dette kunnskapsgrunnlaget og sikre legitimitet, faglighet og involvering i prosessen med meldingen.»

Disse medlemmer deler ikke statsrådens oppfatning og mener tvert om at utviklingen av avanserte og persontilpassede behandlinger, inkludert behandlinger for sjeldne sykdommer, krever at prioriteringskriteriene i helsetjenesten bygger på oppdaterte kunnskapsgrunnlag. Forrige prioriteringsmelding hviler på kunnskap som kom frem gjennom arbeidene i Norheimutvalget og Magnussengruppen. Dette grundige arbeidet førte til at det var et samlet storting som kunne stille seg bak prioriteringskriteriene, noe som sikret forutsigbarhet for de som skulle fatte vanskelige prioriteringsbeslutninger i årene som fulgte. Disse medlemmer mener det er avgjørende at det er tillit til kriteriene for prioritering, og at det derfor er behov for en ny offentlig utredning i forkant av en ny prioriteringsmelding.

Disse medlemmer vil på denne bakgrunn fremme følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen sette ned et offentlig utvalg som skal gi et oppdatert kunnskapsgrunnlag om prioritering i helsetjenesten, og vurdere endringer slik at man i ny prioriteringsmelding best mulig kan møte dagens og fremtidens utfordringer.»

Komiteens medlemmer fra Høyre og Kristelig Folkeparti viser også til at disse partiene har vært tydelige på at regjeringen raskt må følge opp evalueringen av Nye metoder, som viste en rekke svakheter knyttet til norske pasienters tilgang til nye medisiner. Disse medlemmer merker seg også at Koalisjonen for sjeldne sykdommer mener det har vært en negativ utvikling etter at de regionale helseforetakene overtok finansieringsansvaret for legemidler mot sjeldne sykdommer fra folketrygden i 2019. Det er viktig fremover å følge dette feltet spesielt og anerkjenne utfordringene knyttet til sjeldenfeltet. Disse medlemmer ønsker en bred og kunnskapsbasert drøfting av dette i den kommende prioriteringsmeldingen.

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet, Sosialistisk Venstreparti, Rødt, Kristelig Folkeparti og Pasientfokus viser til at sjeldne sykdommer defineres som sykdommer som rammer inntil 5 av 10 000 innbyggere. Majoriteten av sjeldne sykdommer er genetiske og medfødte. Det finnes i dag over 7 000 ulike sjeldne sykdommer med ulik forekomst og alvorlighet, og ettersom noen er genetisk betinget er det noen steder høyere tetthet av enkelte sjeldne sykdommer. Disse medlemmer viser til innspill fra Koalisjonen for sjeldne sykdommer, som sier at det i dag finnes medikamentell behandling for 5 pst. av diagnosene, men at stadig flere er under utvikling, hvorav flere er årsakskorrigerende og gjør at pasienten kan bli helt frisk. Det er i dag mellom 100 000 og 300 000 mennesker i Norge som lever med en sjelden sykdom, og selv om det er mange i denne «sekkebetegnelsen», er det svært få, ofte ett til ti mennesker, som har den samme sykdommen. Pasienter med sjeldne diagnoser er derfor mange, men få i hver pasientgruppe.

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet, Sosialistisk Venstreparti, Rødt og Pasientfokus er bekymret for at det i flere tilfeller er store forskjeller på hvilke behandlinger som tilbys i de ulike helseregionene. Rask og god tilgang til behandling uansett hvor man bor i landet, bør være en selvfølge. Dessverre er ikke det alltid tilfellet i dag. Flere pasienter opplever å måtte kjempe for å få sykehusene til å dekke kostnadene til behandling eller medisiner som virker. Alle behandlinger kan naturligvis ikke tilbys ved alle sykehus, men dagens urettferdige praksis gjør at man som pasient kan oppleve å ikke få behandling eller medisiner som andre pasienter med samme sykdom får, bare på grunn av hvor i landet man bor.

Disse medlemmer mener at ingen pasienter med sjeldne sykdommer skal få svekket sine pasientrettigheter som følge av at finansieringsansvaret for behandling ligger hos de regionale helseforetakene.

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet, Sosialistisk Venstreparti og Rødt mener at finansieringsansvaret derfor må flyttes, slik at ikke økonomien ved det enkelte helseforetak avgjør hvilke behandlinger som blir gjort tilgjengelige for pasientene.

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet og Kristelig Folkeparti viser til at nye og innovative legemidler er vanskelige å få kostnadseffektive fra start fordi det tar tid før man ser virkningene, som at pasienter for eksempel kan komme ut i jobb igjen.

Disse medlemmer mener derfor at man frem til man kan vise at legemiddelet er kostnadseffektivt, bør finansiere det gjennom å opprette et fond for sjeldne sykdommer etter modell fra Storbritannia. I 2021 opprettet de et «Innovative medicines fund» som skal sikre tidlig tilgang til de mest klinisk lovende behandlingene og medisinene for pasienter med sjeldne diagnoser.

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet, Sosialistisk Venstreparti, Rødt, Kristelig Folkeparti og Pasientfokus fremmer følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen komme tilbake til Stortinget med en egen sak om en endring i finansieringsansvaret for sykehusene ved behandling av sjeldne sykdommer gjennom en nasjonal ordning, eksempelvis et fond for sjeldne sykdommer eller en nasjonalt finansiert resept.»

Komiteens medlemmer fra Fremskrittspartiet og Pasientfokus viser til at det siden 2019 flere ganger har forekommet brudd på pasientrettighetene for pasienter med en sjelden sykdom. Derfor mener disse medlemmer at dagens system og organisering må struktureres på en mer fornuftig måte, med kloke løsninger for innføring av nye medisiner for personer med sjeldne diagnoser. Det vil bidra til at pasienter med en sjelden sykdom vil prioriteres på like vilkår som større pasientgrupper, hvilket ikke er tilfellet i dag. Norske pasienter fortjener rask tilgang til ny og tilgjengelig medisin. Derfor mener disse medlemmer at sjeldenhet må bli et eget kriterium for prioritering, nettopp på grunn av sjeldenheten og for å sikre pasientenes rettigheter.

På bakgrunn av dette fremmer disse medlemmer følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen i forbindelse med ny prioriteringsmelding for helse- og omsorgstjenesten sette ‘sjeldenhet’ som et eget kriterium og på denne måten sikre at de særegne kjennetegnene ved sjeldne diagnoser fanges opp.»

Disse medlemmer mener at dagens system er byråkratisk, tregt og ikke tilpasset dagens situasjon for pasienter med en sjelden sykdom. Det gjør at tilgangen på nye legemidler for norske pasienter er liten. Forslagsstillerne mener det er viktig å sikre at nye legemidler og behandlinger tas i bruk i takt med at de utvikles. Det vil også være til det beste for pasientene og deres pårørende. Norge har gått fra å være tidlig ute med å sikre pasienter med sjeldne sykdommer tilgang til nye medisiner og behandling, til å bli en sinke i å ta dem i bruk.

På bakgrunn av dette fremmer disse medlemmer følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen komme tilbake til Stortinget på egnet måte med en plan for hvordan man kan sikre rask tilgang til nye og tilgjengelige medisiner for pasienter med sjeldne diagnoser.»