Spørsmål

Kathy Lie (SV): 17.03.2026 vedtok et enstemmig storting at ALS syke som søker om å ta i bruk den nye medisinen ILB som er under utprøving, skal få en individuell faglig behandling av sin søknad om få godkjenningsfritak for å kunne bruke medisinen. Flere pasienter fikk avslag fra DMP før dette vedtaket, men søkte på nytt etter stortingsvedtaket. De opplever nå avslag med samme begrunnelse, og opplever ikke at DMP følger Stortingets vedtak. Hva vil helseministeren foreta seg for at forvaltningen skal følge opp Stortingets vedtak?

Begrunnelse

31.03.2026 kunne vi lese i avisen Tidens krav og en ALS syk pasient som opplever at DMP fastholder tidligere avslag om å få ta i bruk den nye medisinen ILB som nå inngår i et studie med 116 utvalgte ALS pasienter i regi av OUS. Medisinen anses trygg nok til å brukes i studier på mennesker, men DMP mener det er for stor risiko for ALS syke som ikke får delta i studien å få ta i bruk denne medisinen. Dette til tross for at stortinget enstemmig sa at forvaltningen kan og bør justere sin praksis av ordningen med godkjenningsfritak i påvente av en helhetlig gjennomgang av et ekspertutvalg.
Stortinget vedtok enstemmig 17.03.2026: Stortinget ber regjeringen i påvente av at ekspertgruppen kommer med sin rapport, sørge for at pasienter med ALS og andre alvorlige og dødelige sykdommer gis reell mulighet til å benytte ordningen med godkjenningsfritak for legemidler i tidlig fase, etter en individuell vurdering, når dette blir vurdert som faglig forsvarlig av helseforvaltningen etter anbefaling fra behandlende lege. Pasienten, pasientens lege og de pårørende er fortvilet over at de får avslag med den samme begrunnelsen som før stortingsvedtaket. Det er viktig å huske på at disse pasientene uten ILB medisinen går en sikker og byrdefull død i møte. Det er slett ikke sikkert at ILB er en mirakelkur, men foreløpige resultater gir pasientene håp i en vanskelig situasjon. Siden ALS er en raskt progredierende dødelig sykdom uten andre behandlingsalternativer er pasientene villige til å risikere bivirkninger.
I annonseringen til den nå pågående studien sies det at man har sett lite bivirkninger og at det er lite risiko med deltagelse. DMPs avslag på søknadene om godkjenningsfritak synes derfor uforståelig for pasientene.
Det er også uforståelig at helseforvaltningen ikke synes å ta hensyn til stortingets vedtak i behandlingen av søknadene.

Svar

Jan Christian Vestre: Stortinget vedtok 17. mars 2026 innstilling om å styrke tilgangen til legemidler i tidlig fase for pasienter med alvorlige sykdommer. Det ble her vedtatt at forvaltningspraksis knyttet til behandling av søknader om godkjenningsfritak bør kunne justeres, forutsatt at dette kan skje uten lovendring.

Stortingets vedtak er fulgt opp ved at Helse- og omsorgsdepartementet har orientert Direktoratet for medisinske produkter om innstillingen. Føringene fra Stortinget inngår dermed i grunnlaget for forvaltningens behandling av søknader om godkjenningsfritak. Samtidig er det viktig å understreke at Stortinget også har presisert at søknader om godkjenningsfritak fortsatt må vurderes som faglig forsvarlig av både behandlende lege og helseforvaltningen. Innenfor dagens regelverk kan ikke en søknad innvilges dersom behandlingen ikke vurderes som faglig forsvarlig. Etter gjeldende regelverk må forvaltningen etter en konkret og individuell vurdering avslå søknader dersom den kommer til at kravet til faglig forsvarlighet ikke er oppfylt.

Jeg har stor forståelse for at pasienter med livstruende sykdom, og uten tilgjengelige behandlingsalternativer, ønsker å prøve alt som kan gi håp. Nettopp i slike situasjoner er det likevel avgjørende at behandlingen som tilbys, er trygg og faglig forsvarlig. For søknadene som så langt er behandlet om godkjenningsfritak for ILB, er vurderingen at det foreløpig ikke foreligger tilstrekkelig dokumentasjon på sikkerhet og effekt ved bruk i vanlig klinisk praksis. Det er derfor gitt avslag i tråd med gjeldende regelverk. Dette er også i tråd med føringene i innstillingen som Stortinget har vedtatt. Når det gjelder forskjellen mellom vurderingen av faglig forsvarlighet i kliniske studier og ved søknader om godkjenningsfritak, viser jeg til mitt tidligere svar på skriftlig spørsmål nr. 1239 fra representanten Kristian August Eilertsen.

Stortinget vedtok også at det skal settes ned en hurtigarbeidende ekspertgruppe som skal se nærmere på dette regelverket. Det arbeidet er vi nå i gang med. Jeg er glad for at vi får en grundig gjennomgang av ordningen, slik at vi får utredet hvordan slike legemidler kan gjøres tilgjengelig for pasienter som er rammet av alvorlig sykdom uten tilgjengelige behandlingsalternativer.