Bakgrunn
Amyotrofisk lateral
sklerose (ALS) er en sjelden nervesykdom der nerveceller i hjernen
og ryggmargen svinner hen og blir borte. Dette medfører gradvis økende
lammelser og muskelsvinn, og hos noen fører det til kognitive vansker.
Man vet ikke helt sikkert hva som er årsaken til ALS, men trolig
spiller en kombinasjon av genetikk og miljøfaktorer en rolle.
De fleste tilfeller
oppstår hos en pasient som gjerne kan ha vært helt frisk tidligere
i livet, såkalt sporadisk ALS. En liten andel, cirka 10 prosent
av ALS-tilfeller, går i arv, såkalt familiær ALS.
Det finnes om lag
400 mennesker med ALS i Norge, og hvert år får cirka 150 mennesker
diagnosen. Per i dag finnes det ingen behandling som kan stanse
sykdomsutviklingen ved ALS eller reparere nervecellene. Det beste man
kan oppnå, er å dempe symptomene og forsinke sykdomsutviklingen.
I Norge er den eneste
medisinen som er tilgjengelig for alle ALS-syke, Rilutek, som ble
tilgjengelig og godkjent i 1995. Den er antatt å være livsforlengende
med 3–6 måneder. Utviklingen av medisiner til de ALS-rammede i Norge
går for sakte og følger ikke med den internasjonale utviklingen.
I USA får ALS-syke en såkalt «right to try». Dette er altså en rett
til å prøve ut medisiner, noe som gjør at man gir terminalt syke
pasienter tilgang til eksperimentelle medisiner som har fullført
fase I-testing, men som ikke er godkjent av Food and Drug Administration (FDA).
Det er likevel ikke
bare ALS-syke som kan og bør inkluderes og gis en rett til å prøve
ut nye eksperimentelle medisiner. Demenssykdom er på lik linje med
ALS dødelig. For personer med en så alvorlig diagnose, som taper
kontroll over hverdagen sin, og som dag for dag opplever at deres
hjerne ikke lenger mestrer det de kunne før, vil det kunne gi både
håp og livsglede å få tilbud om å prøve ut medisiner selv om disse
ikke har gått igjennom alle utprøvingsfasene. Det foregår forskning
og medikamentutvikling mange steder, men norske demenspasienter
får ikke anledning til å delta, til tross for at mange av dem har
et sterkt ønske om å bidra, både i håp om egen kur og ikke minst
for å bidra til at andre skal kunne få behandling i fremtiden.
For mange pasientgrupper
er man altså i dag helt uten behandlingsalternativer. Dette gjelder
også for enkelte kreftpasienter. Disse føyer seg inn i rekken av
mennesker som sitter igjen uten håp og med et sterkt ønske om å
prøve det som er tilgjengelig av nye medisiner og behandlinger.
Norske pasienter
med dødelige sykdommer får altså i mindre grad enn pasienter i mange
andre land anledning til å delta i utprøving av nye medisiner under
utvikling. På verdensbasis foregår det nå over 120 kliniske studier
på demensområdet der pasienter kan delta, men kun et veldig lite
fåtall av disse kommer til Norge.
For de som lever
med slike alvorlige sykdommer som eksempelvis ALS og demens, er
det for mange viktig å få dette håpet. Det handler ikke kun om retten
til å få prøve nye medisiner som kanskje kan gi et lengre liv, det handler
om retten til ikke å gi opp kampen for livet.