Helhetlig gjennomgang av ordning for godkjenningsfritak for legemidler

Komiteen er enig med forslagsstillerne om at ordningen for godkjenningsfritak for legemidler skal være reell.

Komiteen mener at alle som søker i tråd med vilkårene i legemiddelforskriften § 2-5 åttende ledd, må få en reell og individuell vurdering av søknaden, i tråd med hva behandlende lege og helseforvaltningen mener er faglig forsvarlig. Komiteen understreker at det også skal gjelde for søknader om legemidler i tidlig fase for pasienter med en dødelig sykdom uten tilgjengelige behandlingsalternativer.

Komiteen mener at det er nødvendig å undersøke hvilke endringer eller presiseringer som kan gjøres i dagens regelverk for ordningen med godkjenningsfritak for legemidler, for å gi et større rom for å innvilge godkjenningsfritak. Et slikt arbeid må skje raskt og skal bidra til at tidlig tilgang til legemidler kan tilgjengeliggjøres for pasienter som trenger det.

Komiteen mener at ordningen med godkjenningsfritak bør kunne benyttes av pasienter med livstruende sykdommer uten behandlingsalternativer, når risikoen er kjent, pasienten samtykker og det ikke foreligger andre tilgjengelige behandlingsalternativer. Komiteen mener det bør gjøres presiseringer i regelverket sånn at et slikt formål blir tydelig fra lovgivers side.

Komiteen mener det bør settes ned en hurtigarbeidende ekspertgruppe. Mandatet til et slikt hurtigarbeid skal være å vurdere og foreslå konkrete tiltak for hvordan dagens godkjenningsfritaksordning kan innrettes for å gi en reell mulighet for godkjenningsfritak for legemidler, også i tidlig fase, for pasienter med alvorlig sykdom med kort forventet levetid og uten behandlingsmuligheter. Det er nødvendig at ekspertgruppen vurderer etiske og juridiske implikasjoner ved å benytte ordningen med godkjenningsfritak for legemidler, også før det foreligger godkjenning i andre land, og der det er høy risiko for pasienten, men behandlende lege og helseforvaltningen vurderer det som faglig forsvarlig.

Komiteen mener videre at ekspertgruppen må vurdere og foreslå eventuelle endringer som bidrar til at det ikke vil være til hinder for vurdering i ordningen med godkjenningsfritak om nye legemidler har manglende dokumentasjon i tidlig fase.

Komiteen understreker at det er en styrke å få vurdert helheten i ordningen. Komiteen understreker at faglige forsvarlighetsvurderinger og pasientens individuelle situasjon legges til grunn i arbeidet.

Komiteen fremmer på denne bakgrunn følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen nedsette en hurtigarbeidende ekspertgruppe med kompetanse på blant annet helserett, medisinsk etikk, legemidler, klinisk utprøving, helseforskning og pasientperspektiv, som skal utrede hvordan tidlig tilgang til legemidler kan tilgjengeliggjøres for pasienter med alvorlig sykdom med kort forventet levetid og uten behandlingsmuligheter.

Ekspertgruppen skal:

• Vurdere og foreslå endringer i dagens ordning med godkjenningsfritak for legemidler, også i tidlig fase, som imøtekommer behovet for at muligheten for godkjenning også er til stede selv om det ikke foreligger godkjenning i noe annet land.

• Vurdere etiske og juridiske implikasjoner ved å benytte ordningen med godkjenningsfritak for legemidler, også i tidlig fase, før det foreligger godkjenning i andre land, der det vurderes som faglig forsvarlig av helseforvaltningen etter anbefaling fra behandlende lege.

• Foreslå eventuelle endringer i forvaltningspraksisen som bidrar til at nye legemidler som har manglende dokumentasjon i tidlig fase, ikke vil være til hinder for vurdering i ordningen med godkjenningsfritak. En slik eventuell endring skal forutsette at pasienten har en dødelig sykdom uten tilgjengelige behandlingsalternativer, at det er vurdert som faglig forsvarlig av helseforvaltningen etter anbefaling fra behandlende lege, og at pasienten har gitt informert samtykke.

Gruppen skal levere tiltak og eventuelle forslag til regelverksendringer til Helse- og omsorgsdepartementet innen fem måneder.»

Reell mulighet til å benytte dagens ordning

Komiteen viser til at ordningen med godkjenningsfritak etter legemiddelforskriften § 2‑5 er ment å gi en mulighet for tilgang til legemidler uten markedsføringstillatelse i situasjoner der pasienten ikke har tilfredsstillende behandlingsalternativer, og der pasienten samtykker til behandling. Komiteen mener denne muligheten også må være til stede selv om det ikke foreligger godkjenning i noe annet land.

Komiteen viser til høringsinnspillene fra blant annet Stiftelsen ALS Norge og Norsk logopedforbund som uttrykker bekymring for at pasienter som ikke kan delta i kliniske studier, får avslag på søknader om godkjenningsfritak etter legemiddelforskriften § 2‑5. Det fremgår at Direktoratet for medisinske produkter (DMP) har avslått alle de tre søknadene som hittil er sendt, og at ingen av klagene er tatt til følge av Helse‑ og omsorgsdepartementet. Begrunnelsene for avslagene handler om både manglende dokumentasjon om risiko og manglende kunnskapsgrunnlag for legemidler i tidlig fase innenfor en faglig forsvarlighetsvurdering.

Komiteen understreker at hver enkelt søknad skal behandles individuelt.

Komiteen fremmer på denne bakgrunn følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen i påvente av at ekspertgruppen kommer med sin rapport, sørge for at pasienter med ALS og andre alvorlige og dødelige sykdommer gis reell mulighet til å benytte ordningen med godkjenningsfritak for legemidler i tidlig fase, etter en individuell vurdering, når dette blir vurdert som faglig forsvarlig av helseforvaltningen etter anbefaling fra behandlende lege. Manglende dokumentasjon i tidlig fase av godkjenningsprosessen skal i seg selv ikke være til hinder for vurdering i ordningen med godkjenningsfritak. Dersom dette krever lovendring, ber Stortinget regjeringen komme tilbake så snart som mulig.»

Komiteen mener at forvaltningspraksisen i vurderingen av søknader om godkjenningsfritak skal bygge på faglig forsvarlighet i lys av pasientens individuelle situasjon. Komiteen viser til at ingen av de tre pasientene som til nå har søkt om å få benytte legemiddelet ILB, har fått godkjent sine søknader, og avslagene har vært tilnærmet likelydende, selv om behandlende lege har anbefalt legemiddelet for pasienten. Komiteen skal ikke vurdere om den faglige forsvarligheten er i tråd med legemiddelforskriften, men slår fast at i påvente av den helhetlige gjennomgangen som foreslås i denne saken, bør forvaltningspraksisen kunne justeres dersom det ikke krever lovendring. En slik justering av forvaltningspraksisen må gjøres også i forkant av at rapporten foreligger.

Komiteen viser til statsrådens uttalelse til komiteen, hvor han skriver at «ordningen med godkjenningsfritak er en unntaksordning som i samsvar med EØS-retten skal benyttes restriktivt.» Komiteen mener at regelverket og praktiseringen i sum gir en for restriktiv forvaltningspraksis, at det EØS-rettslige handlingsrommet kan være større, og at avslagene indikerer at behandlende leges vurdering og pasientens situasjon burde vektlegges i større grad. Komiteen mener at hver søknad skal behandles individuelt, og at pasientens situasjon og behandlende leges faglige vurdering i større grad skal tillegges vekt. Komiteen mener dette er viktig for tilliten til ordningen.

I uttalelsen påpeker statsråden at formålet med ordningen er «å ivareta hensynet til beskyttelse av pasienten på en måte som samtidig sikrer pasienter tilgang til et nødvendig legemiddel som ikke er tilgjengelig på det norske markedet.» Komiteen mener at de tre avslagene som til nå er gitt i ordningen, understreker behovet for at forvaltningspraksisen justeres, slik at ordningen skal gi en reell mulighet for pasienter som er døende og ikke har andre realistiske behandlingsalternativer enn legemiddelet som trenger godkjenningsfritak, innenfor de faglige forsvarlighetsvurderingene som er foretatt. Dersom dette krever lovendring, ber Stortinget regjeringen komme tilbake med forslag om dette så snart som mulig. Komiteen vil understreke at dette først og fremst er aktuelt der både pasienten og særlig behandlende lege og helseforvaltningen er innforstått med risikoen man påtar seg.

Komiteen understreker at kravet til faglig forsvarlighet både må forstås og praktiseres kontekstuelt med pasientens situasjon. Med dette mener komiteen at for mennesker med dødelig sykdom uten behandlingsalternativer kan høy risiko likevel være faglig forsvarlig fordi alternativet er gradvis tap av helse og liv.

Kliniske studier

Komiteen mener at innsatsen for å utvikle behandlingstilbud for pasienter med ALS og andre sykdommer som rammer sentralnervesystemet, må intensiveres. I dag gjennomføres det en klinisk studie ved Oslo universitetssykehus hvor legemiddelet ILB testes for bruk hos utvalgte ALS-pasienter. Den norske studien med navnet IMPACT har lagt til grunn faglige inklusjons- og eksklusjonskriterier for å kunne delta i studien.

Komiteen viser også til Stortingets behandling av Dokument 8:220 S (2020–2021), jf. Innst. 487 S (2020–2021), hvor det blant annet ble vedtatt enstemmig å «sørge for økt finansiering av klinisk forskning på alvorlige sykdommer som rammer sentralnervesystemet slik som ALS, MS og demens», jf. vedtak nr. 990, 25. mai 2021. Komiteen viser til at dette fortsatt må følges opp.

Komiteen bemerker at dersom et legemiddel vurderes som tilstrekkelig trygt til bruk i en større klinisk studie, bør risikoen vurderes i lys av pasientens livstruende situasjon når samme legemiddel vurderes for bruk under tett medisinsk oppfølging utenfor studien. Komiteen mener det må kunne etableres rammer som gjør at deltagelse i en klinisk studie ikke skal være en forutsetning for å kunne prøve ut legemidler i tidlig fase for pasienter med livstruende sykdommer uten behandlingsalternativer når risikoen er kjent, pasienten samtykker og det ikke foreligger andre tilgjengelige behandlingsalternativer.

Komiteen mener det er viktig at arbeidet med å forske frem nye behandlingsmetoder skjer etter internasjonale standarder, slik som kliniske studier legger til grunn. Kliniske studier er det viktigste virkemiddelet vi har for å kunne tilby pasienter ny og utprøvende behandling.

Legemiddelforskriften § 2-5 åttende ledd

Komiteen viser til forslag 3 i representantforslaget om at både fastleger og spesialister må kunne søke om godkjenningsfritak. Komiteen mener at dette ivaretas i dagens legemiddelforskrift § 2-5 åttende ledd, hvor den generelle og nøytrale betegnelsen «lege» åpner opp for at både fastleger og legespesialister vil kunne søke om godkjenningsfritak for rekvirering av et legemiddel på de nærmere angitte vilkårene i bestemmelsen.

Komiteen understreker at dersom dagens praksis innebærer at søknader avslås basert på legens spesialitet, er det nødvendig å gjennomgå praksisen slik at forskriftens formål ivaretas i tråd med bestemmelsen.

Komiteen fremmer på denne bakgrunn følgende forslag:

«Stortinget ber regjeringen sikre at legemiddelforskriften § 2-5 åttende ledd praktiseres i samsvar med ordlyden, slik at både fastleger og spesialister kan søke om godkjenningsfritak.»