6. Genterapi
Genterapi kan defineres som forsøk på å behandle sykdom ved å overføre genetisk materiale til pasientens egne celler. Ved genterapi på befruktede egg/kjønnsceller vil den genetiske endring kunne gå i arv til kommende generasjoner. Metoden er forbudt i Norge og i alle land som har lovregulering. Ved genterapi på kroppsceller er siktemålet å behandle sykdom hos den enkelte pasient. Genterapi er en høyteknologisk og komplisert behandlingsform som med ett unntak ikke er tatt i bruk som etablert behandling noe sted. Felles for de kliniske forsøk som hittil har vært utført, er at de er foretatt på pasienter med alvorlig sykdom uten tilfredsstillende alternativ behandling.
Det framholdes at da lov om medisinsk bruk av bioteknologi ble vedtatt i 1994, var det internasjonalt store forventninger som foreløpig ikke har slått til, og at det er usikkert når genterapi i større utstrekning kan tas i klinisk bruk.
Det vises til at genterapi på fostre har vært vurdert i USA og Storbritannia, men at konklusjonen har vært at dette ikke er akseptabelt innen overskuelig framtid på grunn av vitenskapelige, etiske og sikkerhetsmessige hensyn.
Det uttales at foreløpige data tilsier at genterapi kan bli sikker terapiform til klinisk nytte ved en rekke indikasjoner, men at det basert på dagens kunnskap er vanskelig å forutsi når et eventuelt gjennombrudd vil komme. Departementet legger derfor til grunn at genterapi i Norge vil være klinisk forskning og ikke etablert behandling i et tre - fem års perspektiv.
Det redegjøres for internasjonal regulering av genterapi, herunder Europarådets konvensjonen om menneskerettigheter og biomedisin og UNESCOs erklæring om menneskets arveanlegg og menneske-rettigheter. Videre gis en kort orientering om situasjonen i EU, USA, Storbritannia, Danmark og Sverige.
Det gis en oversikt over de prinsipper som Stortinget la til grunn for utvikling av genterapi ved behandling av St. meld. nr. 25 (1992-1993), de regionale forskningsetiske komiteers rolle, Senter for medisinsk metodevurderings rapport om genterapi og tiltak for oppbygning av kompetanse for genterapi i Norge. I tillegg til lov om medisinsk bruk av bioteknologi inneholder lov om framstilling og bruk av genmodifiserte organismer og legemiddelloven relevante bestemmelser som det redegjøres for. Kliniske forsøk med genterapi som har vært vurdert i Norge, blir omtalt.
Departementet vil komme tilbake til en nærmere definisjon av genterapi i tråd med internasjonale retningslinjer og rapporten fra Senter for medisinsk metodevurdering i forbindelse med revisjon av loven.
Det understrekes at så lenge genterapi er begrenset til klinisk forskning, må vanlige forskningsetiske prinsipper legges til grunn, noe som bl.a. innebærer krav om informert frivillig samtykke, krav til minimal risiko og potensiell nytte ved ikke-terapeutisk forskning, adgangen til å kunne trekke seg fra et forskningsprosjekt på ethvert tidspunkt uten at det får behandlingsmessige konsekvenser, beskyttelse av personer som ikke kan gi eget samtykke, og taushetsplikt for personopplysinger.
Departementet ser betydningen av forskning som kan medføre at nye behandlingsmuligheter utvikles ved bedre muligheter for f.eks diagnostisering, nye medikamenter, genterapi og andre behandlingsformer. Departementet ønsker aktivt å utnytte nye behandlingsmuligheter som den internasjonale utviklingen byr på, men understreker at det enkelte menneskets egenverdi og ukrenkelighet samtidig skal settes i sentrum.
Regjeringen går inn for at føre var-prinsippet skal legges til grunn før bio- og genteknologi tillates brukt, og det understrekes at dette har betydning for nødvendig grensesetting for genetisk forskning som kan få betydning for kommende generasjoner.
Departementet foreslår at kravet om alvorlig sykdom opprettholdes, og at forbudet mot genterapi på befruktede egg/kjønnsceller videreføres ved revisjon av loven.
Etter departementets syn er det nødvendig med dokumentasjon av metodens effektivitet og sikkerhet i fødte mennesker, før det eventuelt kan bli aktuelt å vurdere eksperimenter med ufødt liv. Det foreslås at det innføres forbud mot genterapi på fostre.
Departementet mener at også norske barn med alvorlig sykdom må få anledning til å delta i kliniske forsøk med genterapi under forutsetning at den strenge forskningsetiske beskyttelse overfor mindreårige som framkommer i forskrift om utprøvning av legemidler, legges til grunn. Det uttales at tilsvarende bør gjelde for kliniske forsøk med genterapi på andre personer som ikke kan gi eget samtykke.
Det uttales at erfaringen hittil har vist at saksbehandlingen ved godkjenning av genterapi har vært omstendelig og tidkrevende, og at en tungrodd saksbehandling gjør det vanskelig for norske miljøer å delta i internasjonale studier. Etter departementets syn bør derfor det nåværende systemet erstattes med et enklere system. Departementet mener at kliniske forsøk med genterapi bør reguleres som annen klinisk legemiddelutprøvning på mennesker og godkjennes av Statens legemiddelverk etter å ha vært forelagt de regionale komiteer for medisinsk forskningsetikk til uttalelse. Det er departementets syn at Sosial- og helsedirektoratet fortsatt skal godkjenne institusjonene og innhente årlig rapportering, mens Bioteknologinemnda ordinært ikke skal benyttes ved saksbehandling av enkeltsøknader, men selv avgjøre hvilke godkjenningssaker den skal uttale seg om.
Departementet vil for øvrig følge med på utviklingen på området med hensyn til om regelverket vedrørende legemidler og klinisk utprøving mv til enhver tid er tilpasset de spesielle hensyn som gjør seg gjeldende. Videre vil departementet vurdere behovet for en gjennomgang av sikkerhetsmessige aspekter knyttet til genterapi.
Komiteen merker seg at genterapi fortsatt i det alt vesentlige er å anse som klinisk forskning, der konsekvensene av slik behandling er usikre. Komiteen vil samtidig uttrykke store forventninger til de framtidige muligheter som genterapien bærer med seg, der tilstander som i dag framstår som uhelbredelige eller uforenlig med et langvarig liv, kanskje om noen år vil kunne behandles med betydelig bedrede leveutsikter som resultat.
Komiteens flertall, medlemmene fra Arbeiderpartiet, Høyre, Sosialistisk Venstreparti, Kristelig Folkeparti og Senterpartiet, mener det er viktig at metoder som i dag er å anse som eksperimentelle, bare tas i bruk når den tilstanden som skal behandles, er så alvorlig at en feilslått behandling ikke medfører en dramatisk forverring av den sykes helse eller leveutsikter.
Flertallet mener det er viktig at kliniske genterapiforsøk på alvorlig syke mennesker ikke medfører dramatisk forverring av den sykes helse eller leveutsikter, og eksperimentering skal ikke foregå.
Dette flertallet er enig med Regjeringen i at dagens krav om at genterapi skal begrenses til alvorlig sykdom, videreføres.
Komiteen mener også at genterapi ikke skal ha som formål å "forbedre" den menneskelige arvemasse for kommende generasjoner, men at den skal være et hjelpemiddel for den enkelte til å kunne oppnå et bedre liv gjennom bedret helse.
Som en konsekvens av det som her er anført, går komiteen mot at genterapi skal kunne tas i bruk på befruktede egg eller på kjønnsceller, siden den genetiske endringen som da foretas, vil gå i arv til kommende generasjoner.
Komiteens flertall, medlemmene fra Høyre, Sosialistisk Venstreparti, Kristelig Folkeparti og Senterpartiet, erkjenner at konsekvensene av genterapi i dag er så usikre at så vel den gravide som fosteret utsettes for en ukjent risiko dersom slik behandling tas i bruk i svangerskapet, og flertallet deler derfor Regjeringens syn om at det innføres forbud mot genterapi på fostre.
Komiteen mener at det i svært sjeldne tilfeller kan foreligge grunnlag for å forsøke med genterapi på barn, men at kriteriene for slik behandling skal være strenge, og at det skal foreligge krav om at barnet ikke lider overlast som en konsekvens av behandlingen.
Komiteens flertall, medlemmene fra Arbeiderpartiet, Høyre, Sosialistisk Venstreparti, Kristelig Folkepart, og Senterpartiet, mener dette innebærer at den tilstand som foreligger hos barnet, må være svært alvorlig for at genterapi skal kunne komme i betraktning, og av en slik art at det ikke framstår som sannsynlig at behandlingen i seg selv bidrar til å forverre tilstanden ytterligere.
Komiteen mener at genterapi hos voksne skal kunne skje når samtykke til slik behandling foreligger, og når behandlingen gir utsikter til å kunne være til hjelp for den tilstanden som foreligger. Komiteen er enig i at de vurderingstemaer som er opplistet i stortingsmeldingens kap. 7.8.5 (Godkjenning av genterapi) skal legges til grunn ved vurdering av kliniske forsøk med genterapi.
Komiteens medlemmer fra Arbeiderpartiet og Fremskrittspartiet mener at selv om genterapien så langt ikke har gitt de forventede resultater, må den norske lovgivningen ikke være til hinder for at slik terapi kan gis når forskningen kommer videre, uten ny behandling av loven. Disse medlemmer er ikke enig med Regjeringen i at genterapi kun kan utføres ved alvorlig sykdom uten at dette er nærmere definert. Etter disse medlemmers mening kan alvorlig sykdom også defineres som en sykdom som gir sterkt redusert livskvalitet, og som er kronisk.
Disse medlemmer mener at det i begrepet eksperimentell behandling må ligge behandlingsforsøk med betydelig usikkerhet som kan ha god virkning på pasientens livsmot og velvære og mentale tilstand. Menneskeverdet hos håpløst syke mennesker må også tillegges betydelig vekt i denne sammenheng.
Disse medlemmer vil bemerke at genterapi på fostre i dag ikke er en aktuell behandlingsform, og man trenger heller ikke ingen lovregulering i så måte. Dersom det i fremtiden blir mulig å behandle et foster på forsvarlig måte med genterapi, vil det neppe etter disse medlemmers mening være etisk forsvarlig å avstå fra å gjøre dette når alternativene vil være et svangerskapsavbrudd, eller at det blir født et barn med betydelig alvorlig sykdom. Slik disse medlemmer ser det, vil det på nåværende tidspunkt ikke være aktuelt å bygge opp et klinisk behandlingstilbud med genterapi.