Skriftlig spørsmål fra Kristian August Eilertsen (FrP) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:1056 (2025-2026)
Innlevert: 07.01.2026
Sendt: 08.01.2026
Besvart: 16.01.2026 av helse- og omsorgsminister Jan Christian Vestre

Kristian August Eilertsen (FrP)

Spørsmål

Kristian August Eilertsen (FrP): Er statsråden enig i at legemiddelforskriften § 2-5 åttende ledd åpner for at det kan innvilges godkjenningsfritak i de tilfeller der en pasient avvises fra klinisk studie, og det inngis en medisinsk grunngitt søknad fra lege på dennes personlige ansvar, og kan statsråden redegjøre for hvilket grunnlag i lov, forskrift eller retningslinjer Direktoratet for medisinske produkter har for å avvise søknader om godkjenningsfritak når legens kompetansenivå ikke er spesifisert i legemiddelforskriften § 2-5 åttende ledd?

Begrunnelse

Representanten Sylvi Listhaug tok opp ALS og tilgang til legemiddelet ILB i Stortingets spørretime høsten 2025. Hun pekte på at ALS er en dødelig sykdom uten kur, og stilte spørsmål ved hvorfor pasienter som ønsker å prøve ILB – med informert samtykke og på eget ansvar – ikke får mulighet til dette.
Statsråden svarte at ordningen med godkjenningsfritak etter legemiddelforskriften § 2-5 er den aktuelle mekanismen for tilgang til legemidler uten markedsføringstillatelse. Det vises i denne sammenheng til Helsedirektoratets veileder «Utprøvende behandling – nasjonale prinsipper» og til punkt 2 der følgende framgår: «Utprøvende behandling skal unntaksvis gis til enkeltpasienter utenfor kliniske studier hvis det ikke er mulig å gjennomføre en klinisk studie, eller pasienten ikke oppfyller inklusjonskriteriene for en klinisk studie.» Videre er det i veilederen i pkt 2 under «Praktisk informasjon» uttalt blant annet at: «Behandlende lege har også ansvar for å følge de øvrige anbefalingene for utprøvende behandling utenfor kliniske studier. Dette skal sikre at krav til forsvarlighet, informasjon til pasienten, samtykke, oppfølging av pasienten, vurdering av behandlingseffekt og sikkerhet, samt at krav til dokumentasjon ivaretas».

Jan Christian Vestre (A)

Svar

Jan Christian Vestre: Jeg skjønner godt det store engasjementet for denne saken, og har stor forståelse for at dem som er rammet av en alvorlig og livstruende sykdom, vil prøve alt som står i deres makt for å finne en behandling. Jeg har også forståelse for et regelverket oppleves som strengt.
Legemidler skal ha markedsføringstillatelse i Norge før de gjøres allment tilgjengelig for pasienter i Norge. Direktoratet for medisinske produkter utsteder slik tillatelse basert på innsendt dokumentasjon av legemiddelets kvalitet, sikkerhet og effekt. Legemiddelet kan godkjennes dersom fremlagt dokumentasjon viser at nytten av legemiddelet overstiger risikoen. Talidomid-tragedien på 1950-60-tallet viste hvor fatale konsekvenser mangelfull testing av legemidler kan ha. Legemiddelet førte til at tusenvis av barn ble født med alvorlige misdannelser. Årsaken ble først avdekket gjennom epidemiologisk forskning, og senere bekreftet i dyrestudier. Hendelsen førte til en total omlegging av legemiddelregelverket med strengere krav til dyrestudier, omfattende kliniske studier og forhåndsgodkjenning før legemidler kan markedsføres.
Regelverket for klinisk utprøving er derfor utviklet for å skaffe til veie studiedata som kan benyttes i en senere søknad om godkjenning av legemiddelet, samtidig som hensynet til deltakernes helse og integritet ivaretas. Dette vurderes av etisk komite og Direktoratet for medisinske produkter i behandlingen av søknaden om godkjenning av den kliniske utprøvingen, som da har konkludert med at pasientene er ivaretatt i henhold til regelverket.
Legemidler uten markedsføringstillatelse kan gjøres tilgjengelig for pasienten gjennom ordningen med godkjenningsfritak. I det aller vesentligste gjelder dette for legemidler med markedsføringstillatelse i nærmere angitte land med tilsvarende eller lignende krav til godkjenning som de som gjelder i Norge. Dette betyr at selv om det ikke foreligger en norsk markedsføringstillatelse, har andre land vurdert at nytten ved bruken av legemiddel i henhold til godkjenningen overstiger risikoen. Der slik tillatelse ikke foreligger, kan Direktoratet for medisinske produkter etter medisinsk grunngitt søknad fra lege og på dennes personlige ansvar gjøre unntak fra kravet om markedsføringstillatelse.
Det er den sistnevnte situasjonen som er aktuell for søknader om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB. ILB er i tidlig fase klinisk utprøving, og Direktoratet for medisinske produkter vil i et slikt tilfelle vurdere om unntak skal gis.
Ved utøvelsen av dette skjønnet, har departementet i vedtak i klagesak 28. november 2025 lagt til grunn at det vil måtte ses hen til det grunnleggende forsvarlighetskravet som gjelder gjennomgående i helse- og velferdssektoren. Dersom rekvireringen vurderes som uforsvarlig, anså departementet at det heller ikke ville være forsvarlig skjønnsutøvelse av Direktoratet for medisinske produkter å innvilge søknaden. Når rekvireringen skjer utenfor rammen av kliniske studier, vil kravet til faglig forsvarlighet innebære at helsehjelpen skal bygge på oppdatert, anerkjent kunnskap og forskning. Dette forsvarlighetskravet gjelder også for legers rekvirering av legemidler uten markedsføringstillatelse. Legemiddelet ILB har ikke markedsføringstillatelse i noe land, og det er så langt kun gjennomført tre studier i fase I og II. I et slikt tilfelle har ikke myndighetene vurdert om legemiddelet har et positivt nytte-/risikoforhold, og det finnes ingen godkjent preparatomtale eller annen godkjent informasjon om eksempelvis dosering og anvendelsesmåte, kontraindikasjoner, særlige advarsler og forsiktighetsregler, interaksjoner og bivirkninger. Basert på dette, vurderte departementet i likhet med Direktoratet for medisinske produkter at rekvireringen måtte vurderes som uforsvarlig, og at det derfor heller ikke ville være forsvarlig skjønnsutøvelse etter legemiddelforskriften § 2-5 å innvilge søknaden.
Søknad om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB er også blitt avslått av svenske myndigheter. I en dom av 30. oktober 2025 besluttet Kammarrätten i Stockholm å stadfeste Läkemedelverkets avgjørelse av 24. mars 2025 om å avslå en søknad om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB til bruk ved ALS.
Jeg vil samtidig gjøre oppmerksom på at avslag på søknad om godkjenningsfritak for ILB til bruk ved ALS er til behandling hos Direktoratet for medisinske produkter og i departementet. Disse vil behandles på vanlig måte.