Skriftlig spørsmål fra Kathy Lie (SV) til helse- og omsorgsministeren

Dokument nr. 15:1043 (2025-2026)
Innlevert: 07.01.2026
Sendt: 07.01.2026
Besvart: 14.01.2026 av helse- og omsorgsminister Jan Christian Vestre

Kathy Lie (SV)

Spørsmål

Kathy Lie (SV): Studiemedisinen ILB er et nytt legemiddel som man tror kan hjelpe pasienter med ALS.
Hvordan vurderer statsråden muligheten for tilgang til ILB utenfor kliniske studier, når Direktoratet for medisinske produkter har avslått søknader om godkjenningsfritak med begrunnelse om at utprøvende behandling kun skal skje i regi av spesialisthelsetjenesten og innenfor rammene av kontrollerte kliniske studier når legemiddelforskriften § 2-5 og direktiv 2001/83/EF artikkel 5 åpner for godkjenningsfritak til navngitte pasienter etter søknad?

Begrunnelse

DMP har avslått søknader om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB til ALS-pasienter med begrunnelse om at utprøvende behandling kun skal skje i regi av spesialisthelsetjenesten innenfor rammene av kontrollerte kliniske studier.

Verken legemiddelforskriften § 2 - 5 eller direktiv 2001/83/EF artikkel 5 inneholder vilkår om spesialisthelsetjeneste eller kliniske studier, men åpner tvert imot for godkjenningsfritak til navngitt pasient etter medisinsk begrunnet søknad fra lege. Helsedirektoratets veileder Utprøvende behandling – nasjonale prinsipper presiserer at slik behandling unntaksvis kan gis til enkeltpasienter utenfor kliniske studier dersom det ikke er mulig å gjennomføre en klinisk studie, eller pasienten ikke oppfyller inklusjonskriteriene. Under «Praktisk informasjon» fremgår det at behandlende lege har ansvar for forsvarlighet, informasjon og samtykke, oppfølging, vurdering av behandlingseffekt og dokumentasjon.

I vedtak i en klagesak 28. november 2025 har Helse- og omsorgsdepartementet vist til at «DMP har vist til at utprøvende behandling ved alvorlig sykdom ikke er en oppgave for fastleger, og at slik utprøvende behandling krever spesialistkompetanse innen nevrologi eller et nærliggende fagområde i regi av spesialisthelsetjenesten innenfor rammene av kontrollerte myndighetsgodkjente kliniske studier. Dette er også i tråd med Helsedirektoratet sin veileder om utprøvende behandling. DMP fremholder videre at fastlegens nærhet til pasienten ikke kan erstatte den spesialistkompetansen og de ressurser som er nødvendige for forsvarlig behandling med et utprøvende legemiddel. (….)»

DMP har også avslått søknad der en nevrolog har søkt på vegne av pasient (se avisartikkel i Tidens Krav) - Helse, ALS | ALS-syke Kirsten nektes nytt håp. Legen hennes mangler en forskerhatt på hodet.

Jan Christian Vestre (A)

Svar

Jan Christian Vestre: Jeg skjønner godt det store engasjementet for denne saken, og har stor forståelse for at dem som er rammet av en alvorlig og livstruende sykdom, vil prøve alt som står i deres makt for å finne en behandling. Jeg har også forståelse for et regelverket oppleves som strengt.

Legemidler skal ha markedsføringstillatelse i Norge før de gjøres allment tilgjengelig for pasienter i Norge. Direktoratet for medisinske produkter utsteder slik tillatelse basert på innsendt dokumentasjon av legemiddelets kvalitet, sikkerhet og effekt. Legemiddelet kan godkjennes dersom fremlagt dokumentasjon viser at nytten av legemiddelet overstiger risikoen.

Talidomid-tragedien på 1950-60-tallet viste hvor fatale konsekvenser mangelfull testing av legemidler kan ha. Bruk av legemiddelet førte til at tusenvis av barn ble født med alvorlige misdannelser. Årsaken ble først avdekket gjennom epidemiologisk forskning, og senere bekreftet i dyrestudier. Hendelsen førte til en total omlegging av legemiddelregelverket med strengere krav til dyrestudier, omfattende kliniske studier og forhåndsgodkjenning før legemidler kan markedsføres.

Regelverket for klinisk utprøving er derfor utviklet for å skaffe til veie studiedata som kan benyttes i en senere søknad om godkjenning av legemiddelet, samtidig som hensynet til deltakernes helse og integritet ivaretas. Dette vurderes av etisk komite og Direktoratet for medisinske produkter i behandlingen av søknaden om godkjenning av den kliniske utprøvingen, som da har konkludert med at pasientene er ivaretatt i henhold til regelverket.

Legemidler uten markedsføringstillatelse kan gjøres tilgjengelig for pasienten gjennom ordningen med godkjenningsfritak. I det aller vesentligste gjelder dette for legemidler med markedsføringstillatelse i nærmere angitte land med tilsvarende eller lignende krav til godkjenning som de som gjelder i Norge. Dette betyr at selv om det ikke foreligger en norsk markedsføringstillatelse, har andre land vurdert at nytten ved bruken av legemiddel i henhold til godkjenningen overstiger risikoen. Der slik tillatelse ikke foreligger, kan Direktoratet for medisinske produkter etter medisinsk grunngitt søknad fra lege og på dennes personlige ansvar gjøre unntak fra kravet om markedsføringstillatelse.

Det er den sistnevnte situasjonen som er aktuell for søknader om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB. ILB er i tidlig fase klinisk utprøving, og Direktoratet for medisinske produkter vil i et slikt tilfelle vurdere om unntak skal gis. Ved utøvelsen av dette skjønnet, har departementet i det ovennevnte vedtaket av 28. november 2025 lagt til grunn at det vil måtte ses hen til det grunnleggende forsvarlighetskravet som gjelder gjennomgående i helse- og velferdssektoren. Dersom rekvireringen vurderes som uforsvarlig, anså departementet at det heller ikke ville være forsvarlig skjønnsutøvelse av DMP å innvilge søknaden.

Når rekvireringen skjer utenfor rammen av kliniske studier, vil kravet til faglig forsvarlighet innebære at helsehjelpen skal bygge på oppdatert, anerkjent kunnskap og forskning. Dette forsvarlighetskravet gjelder også for legers rekvirering av legemidler uten markedsføringstillatelse. Legemiddelet ILB har ikke markedsføringstillatelse i noe land, og det er så langt kun gjennomført tre studier i fase I og II. I et slikt tilfelle har ikke myndighetene vurdert om legemiddelet har et positivt nytte-/risikoforhold, og det finnes ingen godkjent preparatomtale eller annen godkjent informasjon om eksempelvis dosering og anvendelsesmåte, kontraindikasjoner, særlige advarsler og forsiktighetsregler, interaksjoner og bivirkninger. Basert på dette vurderte Departementet i likhet med DMP at rekvireringen måtte vurderes som uforsvarlig, og at det derfor heller ikke ville være forsvarlig skjønnsutøvelse etter legemiddelforskriften § 2-5 å innvilge søknaden.

Søknad om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB er også blitt avslått av svenske myndigheter. I en dom av 30. oktober 2025 besluttet Kammarrätten i Stockholm å stadfeste Läkemedelverkets avgjørelse av 24. mars 2025 om å avslå en søknad om godkjenningsfritak for legemiddelet ILB til bruk ved ALS.

Når det gjelder Direktoratet for medisinske produkters avslag på søknad fra nevrolog, vil jeg gjøre oppmerksom på at avslaget er påklaget og at klagesaken er under behandling i Helse- og omsorgsdepartementet. Det er ikke naturlig at jeg svarer stortingsrepresentant Lie om detaljer i en pågående klagesak.